基因療法再突破,B 型血友病治療大躍進

作者 | 發布日期 2017 年 12 月 09 日 0:00 | 分類 生物科技 , 醫療科技 follow us in feedly

基因療法再次引起注意,知名的新英格蘭醫學期刊(The New England Journal of Medicine)對於「B 型血友病」(Hemophilia B)的基因療法讚譽有加,稱之為重要里程碑,並高呼基因療法將再次復興。



霸榮(Barron’s)、華盛頓郵報報導,B 型血友病是 X 染色體出現基因突變,患者無法生產足夠的凝血因子。Spark Therapeutics 和輝瑞(Pfizer)攜手研發的 B 型血友病基因療法,利用無害的病毒,攜帶經過改良的基因,協助患者生產凝血因子。

研究者說,靜脈滴射一次 Spark 的基因療法藥物,病患就能製造足夠的凝血因子,避免過度出血。而且新療法讓患者幾乎不需要每週定期注射凝血因子,追蹤最久的一個患者顯示,一年半後仍然有效。

新英格蘭醫學期刊 6 日發文指出,這是基因療法復興的另一例證,也是 B 型血友病治療的里程碑,不過也強調需要更長期的追蹤,確認藥物安全有效。

Jefferies 分析師 Michael Yee 看好 Spark,目標價為 95 美元。市場憂慮 Spark 視網膜用藥未必能取得美國食品藥物管理局(FDA)許可,使得該公司股價自高點大跌 20%。Yee 認為眾人多慮了,應能順利通過。

(本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載;首圖來源:shutterstock)

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