這些年，我們一起上演的「生技現形記」

生技投資一旦成功，報酬率很驚人，即使要承擔相對高的風險，資金仍是前仆後繼。一個企業成功的關鍵，不外乎技術、人與資金 3 大基本元素，這套邏輯用在生技新創公司身上，在初始募資時或許很有用，然而生技產品攸關人體健康與生命，蜜月期過後，若拿不出證據證明產品的效益或進展，市場的批判往往比對其他產業更為現實與苛刻。

最近就有一個活生生的案例，美國一位父親為了罹患罕見疾病的愛子，毅然辭去風光的投資銀行工作，轉而成立生技公司，投入新藥開發，期望延續兒子的生命。他更網羅了一位基因療法先驅，今年初成功首次公開發行（IPO）募得 1.25 億美元。原本立意良善的正能量故事，後來的發展卻讓外界相當不以為然，直言公司隱瞞事實，導致股價從 3 月初的高點一瀉而下逾 78%。

又再爆案外案

Solid 執行長卡諾特（Ilan Ganot）原本是一位投資銀行家，不過自從他得知自己的兒子罹患罕見疾病裘馨氏肌肉失養症（duchenne muscular dystrophy，DMD）後，便辭去 JP Morgan 的工作，創立 Solid Biosciences，全心對抗這個沒有解藥、只能讓男孩活到 30 歲的罕見疾病。

卡諾特找來擔任臨床顧問的基因療法先驅威爾遜（James Wilson），更是 AAV 載體（adeno-associated virus，腺相關病毒）技術的發明人。不過，他也曾主持傳出死亡案例的臨床試驗，而備受爭議。但是近年來，在不斷努力降低病毒載體毒性之後，Spark 公司利用 AAV 載體技術拿下了 FDA（美國食品藥物管理局）第一個基因療法藥證 Luxturna。

但就在今年初，Solid Biosciences 以 1.25 億美元 IPO 上市後 4 天，威爾遜竟對外宣布辭去該公司臨床顧問一職，當時股價還因此重挫 12%。威爾遜公布了 Solid 新藥動物實驗結果，向大眾說明他請辭的原因。這項試驗是以 AAV 病毒載體，將人類的運動神經元存活蛋白（survival motor neuron，SMN），送進有運動神經遺傳突變的動物體內，表現人類的 SMN 蛋白質。結果，接受高劑量病毒注射的猴子和豬，全都出現嚴重的副作用，面臨安樂死的命運。他們為猴子注射了濃度大於 5ml 的體積內包含 2×1,014 個病毒的劑量，猴子因此出現肝功能嚴重受損跡象。

其實，直到 IPO 之前的巡迴說明會，公司都沒有對外宣布一件事：早在去年 11 月，FDA 就已拒絕讓 Solid 進行高劑量組的臨床試驗，然而公司硬是拖到股票上市之後才講。這種為求 IPO 順利，刻意壓住不利消息的作法，引起媒體討論資訊公開透明度是否嚴重缺乏，才能讓藥廠祕密行事。其實，這與新藥審查體制有很大的關聯，私人藥廠只要將安全性事件通報研發團隊、FDA 和病患，除此之外並沒有義務向大眾公開，FDA 當然也不會主動發新聞。

股價直接腰斬

不過，就在 3 月 14 日，FDA 也對 Solid 的實驗喊卡，因為出現第一位不良反應事件（人體臨床試驗使用低劑量）。不過，公司的聲明稿描述：「這位病患是一位已經無法行走的裘馨氏肌肉失養症青少年，在 2月 14 日接受了劑量為 5E13 vg/kg 的 SGT-001。就在治療後幾天，受試者因為紅血球、血小板數量下降，以及免疫反應而住院治療，然而這位病患並沒有出現不正常出血現象，肝功能也與治療前相同。經過治療後，該病患反應良好，不再呈現任何副作用，所有的測量指數一切正常，而他也已經出院繼續評估當中。」

FDA 會這麼嚴謹喊卡，應該也是受威爾遜辭去 Solid 臨床顧問的影響。不過，還有好幾家公司也是使用威爾遜的 AAV 技術，卻沒有像 Solid 這樣凸槌，而這一次，股價直接折腰砍了 54%，似乎也說明了投資人覺得苗頭不對，走為上策。

Solid 公司雖未違法，但是選擇性公布訊息，在道德上被媒體罵翻了，如今股票市值驟減，形象也受損，要再爬起得靠扎扎實實的研究結果了。不過，比起另一家保持神祕整整超過 10 年的 Theranos 公司，Solid 還算小巫見大巫！

還記得 2016 年掀起軒然大波的 Theranos？這家公司曾經宣稱首創廉價無痛的顛覆性驗血技術，運用自家研發的檢測平台，只要指尖一滴血就能滿足上百項血液檢測。創辦人霍姆斯（Elizabeth Holmes，見首圖）個人的形象更是鮮明，19 歲就從史丹福大學休學創立公司，當年還被喻為最年輕白手起家的女富豪。

魅力席捲全球

然而，霍姆斯最近與美國證券交易委員會（SEC）達成詐欺訴訟民事和解，將支付 50 萬美元罰款，同時交出在 Theranos 公司的 1,890 萬股的股票及放棄投票控制權，並且 10 年內不得擔任上市公司管理層或董事（惟霍姆斯只發表簡短聲明，並未承認也不否認控訴）。

曾經笑傲生技業的金童，何以淪落至如今窘境？為什麼市場要稱 Theranos 為「矽谷最重要的一個教訓」？話說成立於 2003 年的 Theranos，第一次媒體曝光遲至 2013 年，然而一曝光就不得了，不但是當年知名期刊評選的「全世界最年輕的白手起家女性億萬富翁」，公司估值更達 90 億美元之多，公司高層與董事會亦不乏政商名流及學者。

典型的白手起家創業楷模，瞬間席捲全世界生技新聞版面，年輕美女、史丹福休學、女版賈伯斯、能言善道、大咖雲集的董事會、嘉惠弱勢族群的廉價驗血、顛覆科技、商界名流的注資……標準的勝利方程式關鍵字，全都有了。

然而，隨著名聲大起，外界的質疑卻愈來愈多，因為始終沒能一窺其神奇驗血技術的究竟。每當有人試著要揭開面紗，Theranos 就會以商業機密為由，駁斥外界的懷疑，或者是暗示將申請 FDA 認證，甚至如後來訴訟所控訴，誤導其檢測技術已獲得約翰霍普金斯大學的背書。

所有的爭議終於在 2015 年底，《華爾街日報》一篇踢爆檢驗造假的文章全面引爆，該公司聲稱自行研發的血液檢測平台 Edison，卻有內部員工爆料準確度根本達不到標準，同一份血液樣本卻常呈現相反結果，Theranos 給客戶的檢驗報告其實多出自傳統檢驗設備，根本就沒有所謂革命性的血液檢測技術，從頭到尾的「機密」，只是騙局一場。

此後一個個內幕攤在眼前，Theranos 對自家技術顯然是誇大過頭，且有誤導投資人之嫌，一連串的爆料戳破了這個生技產業的完美神話，10 年間的成就原來是一連串謊言與隱瞞事實堆疊而出。提不出任何實驗證據的 Theranos，遭主管機關做出實驗室停業 2 年的處分，隨後就從天堂掉入地獄且官司連連，公司的估值也一夕成空。

如今多數的官司已和解，但霍姆斯卻也賠上名聲，及十年內不得擔任上市公司管理層或董事的慘痛代價，而她曾經傲視業界的個人身價 45 億美元，《富比士》在 2016 年直接降到一文不值。

戳破完美神話

後來，Theranos 雖然也努力轉型，鎖定「微型實驗」的概念，不過因為人才及資金難募，未來能否重新出發，還是困獸之鬥？也只能用時間證明了。十多年的神祕塑造了天王形象，卻又只用幾個月的時間從天堂高速墜落，成為矽谷的一則慘痛教訓。

套一句美國證券交易委員會舊金山地區辦事處主任 Jina Choi 的話：「Theranos 的故事對矽谷來說是一個重要的教訓。試圖革新和破壞一個行業的創新者，必須告訴投資者真相，他們的技術今天能做什麼？而不僅僅是他們希望有一天會做什麼。」簡言之，就是不要空口說白話，在生技界一切都要有憑有據，任何的進展都要證據說了算，如果把話講得太漂亮，卻是空心蘿蔔一個，就別怪市場的批判現實無情了。

一個是偉大父親淪為無良企業主，一個是天之驕子變成矽谷大騙子，兩個人的未來仍在轉動，此時也無須追打。然而，這些故事卻足以提醒生技公司，適度透明的資訊揭露有必要性，千萬不要試圖掩蓋真相，否則，這兩個案例都不會是最後一個。

（本文由 財訊 授權轉載；首圖來源：shutterstock）