告別單一標靶思維，哈佛 AI 模型用「組合技」逆轉疾病

未來的藥物研發，也許不再靠一支一支慢慢試，而是交給 AI 幫我們「組合開藥」。哈佛大學醫學院最新開發的 AI 模型：PDGrapher，正試圖顛覆我們對藥物研發的想像。

傳統藥物開發通常只針對一種蛋白質或基因下手，像是在黑暗中摸索一個開關，試著讓壞掉的系統重新啟動；但PDGrapher卻能一次看清整個「電路圖」，精準找出多個需要同時調整的節點，讓病變的細胞回到健康狀態。這項研究已成功在多種癌症資料集中預測出真實有效的治療標靶，為精準醫療帶來希望。

從單一標靶到組合策略：AI帶來的思維轉變

傳統的藥物研發模式，就像是「找一把鑰匙開一扇門」，科學家往往針對單一蛋白質進行抑制或活化，希望能改變疾病走向。但現代醫學越研究越發現，疾病往往不是單一基因的錯，而是一整個系統出問題。以癌症為例，癌細胞會同時改變多條訊號路徑，有的促進生長、有的幫它逃避免疫攻擊。這時候，如果只修一個地方，其他路徑又會彎道超車。

而PDGrapher的AI系統正是為了解這個「系統性難題」而誕生。它不是只盯著一顆釘子，而是能看見整面牆，知道哪裡鬆、哪裡裂，該一次補幾個點才能讓結構穩固。這背後用到的叫做「圖神經網路（Graph Neural Network）」，能幫AI學習出基因、蛋白質、藥物之間的關聯性。這種方法聽起來複雜，但可以理解成讓AI學會「看關係」而不是「背答案」，它會從數據裡學會生命如何運作，甚至模擬細胞被藥物調整後的變化。

PDGrapher如何做到？

傳統新藥開發要花上10年以上、耗費數十億美元，而且失敗率高得驚人。原因很簡單：我們不知道該從哪裡下手。PDGrapher的厲害之處，就是能讓AI在電腦中模擬數千種基因與藥物的組合，提前預測哪些組合「可能有效」，幫研究人員省下無數無效的實驗。

研究團隊讓PDGrapher學習多種癌細胞在「治療前後」的變化樣本，讓它自己歸納出哪些基因組合能讓細胞回到健康狀態。實驗中，PDGrapher在19種癌症數據中成功預測出已知的療法（例如肺癌的KDR與TOP2A標靶），同時也找出新潛在標靶，準確率比現有AI工具高出35%，運算速度更快上25倍。

這樣的AI研究讓我們開始重新想像：「未來的藥物實驗室」也許不一定要靠人類科學家在顯微鏡下反覆試錯，而是AI在雲端中進行上億次模擬，把最有希望的配方留下來給人類臨床試驗。這讓AI成為醫學研究的「預測實驗室」，不但能加快新藥問世，也能減少錯誤與浪費。

破解複雜疾病：AI找到生命的「回復鍵」

PDGrapher特別適合用來對付那些「多重病因」的疾病，例如阿茲海默症、帕金森氏症、甚至罕見的遺傳神經疾病。這些疾病不像感冒，只要壓制病毒就好，而是整個腦細胞的網路出現錯亂。哈佛團隊目前就與麻省總醫院合作，利用這個AI模型找出「哪一組基因開關」如果被重新調整，就能讓神經細胞恢復功能。

這背後的關鍵概念，是AI能理解「因果關係（causal inference）」：它不只知道A和B有關，還能推測是A導致B的原因。這對醫學意義重大，因為傳統研究常困在相關性，而AI幫助我們更接近真正的病因。

未來的醫療場景，將可能是：醫師只要輸入病患的基因圖譜，AI就能分析出最可能導致疾病的「核心錯誤」，並建議幾種最可能有效的藥物組合。這不只是個人化醫療，更是智慧醫學的實現。

AI成為醫師的超級助理，讓醫學更聰明

哈佛的PDGrapher告訴我們，AI在醫學上的角色，並不是要取代醫師，而是成為醫師的「超級助理」。它能處理龐大的分子數據、辨認出人類難以察覺的模式，協助研究人員更快找到答案。當AI學會理解細胞之間的互動，我們也就更有機會重寫疾病的治療可能性。

當然，這項研究仍面臨挑戰，例如臨床驗證、數據安全與倫理問題。更令人遺憾的是，美國政府近期削減了哈佛的研究經費，讓許多像PDGrapher這樣的AI醫學計畫陷入資金危機。但這並未阻止研究者的熱情，因為每一個成功的模型，都代表人類更接近治癒的可能。未來的醫學，可能不再只是靠藥物對抗疾病，而是靠AI幫我們理解生命、修正疾病治療方式，真正讓AI對於醫療研究做出貢獻。