人類大部分歷史，病毒都是不可見的敵人，但生醫界或許開始了典範轉移：令人聞之色變的愛滋病毒（HIV）經基因工程改造後，竟成為人類克服癌症與遺傳疾病的關鍵盟友。最新突破是從昂貴複雜的「體外治療」轉向普及性更高的「體內治療」（In Vivo），業界預測可使基因療法市場 2034 年突破千億美元大關。
化敵為友：從 AAV 到慢病毒載體
研究顯示，人類基因組近 8% 起源於病毒，演化過程早就將感染轉化為胎盤發育和適應性免疫等重要功能。如今，科學家也利用這機制治療致命疾病。1960 年代腺相關病毒（AAV）研究就發現病毒可當成傳送治療基因的載體。但 AAV 很難整合至人類 DNA，臨床應用限於肝臟、肌肉和眼睛等細胞分裂較少的組織。
轉折點是在 1990 年代。研究員發現，愛滋病 HIV 病毒的破壞性基因可以剔除，再改造成「慢病毒載體」（lentiviral vector）。病毒載體能將治療基因直接整合至病患 DNA，特別適合癌症等細胞快速分裂的疾病，開啟了腫瘤學新時代。
治療改革：從「體外」走向「體內」
2017 年諾華（Novartis）Kymriah 成為首個獲 FDA 批准的新療法（CAR-T），成功將白血病從絕症轉成可治療疾病，之後又擴展至鐮狀細胞貧血和地中海貧血等症。但目前的療法多屬「體外」（ex vivo）：需先取出病患細胞，實驗室改造後再放回身體，過程更耗時數月，單劑成本往往超過百萬美元。
Umoja Biopharma 等新世代生技公司致力於改變現狀，共同創辦人兼首席技術長 Ryan Crisman 透露，2025 年使用「體內慢病毒載體」治療白血病和淋巴瘤患者，可直接於病患體內重寫 T 細胞基因去攻擊癌細胞，無需提取細胞與漫長製造週期、危險的化療預處理，更無需數百萬美元生產成本。這代表未來基因治療可能不再受限有高階細胞製造設備的醫學中心，也能普及一般醫院診所。
經濟效應：打破天價藥魔咒
目前 AAV 體內療法價格昂貴，如治療脊髓性肌肉萎縮症的 Zolgensma 上市時定價高達 210 萬美元，是 FDA 批准過最昂貴藥物。這主要是因 AAV 療法單次產量極低（常低於 10 人份劑量）。
而新世代體內慢病毒載體產品，單次生產即可供應數萬名病患。醫學從 AAV 轉向慢病毒載體，AstraZeneca（阿斯特捷利康）和 AbbVie（艾伯維）等藥廠也佈局關技術，預估藥價可大幅下降，使基因療法從罕見疾病的「精品醫療」轉型成治療癌症、心血管疾病的主流方案。
未來展望與挑戰
市場分析預測，全球細胞與基因治療市場 2034 年可超過千億美元。僅 2024 年，全球生物製藥風險投資就超過 260 億美元，一成就是流向此領域。各大藥廠也開始爭奪病毒載體產能，視為十年內的關鍵優勢。
正如 20 世紀屬於抗生素與化療，21 世紀極可能屬於病毒載體：從基因根源消除疾病。但創新也伴隨風險，同樣技術理論上美容或篩選特定性狀也都能用，造成監管機構的新道德倫理挑戰。透明監管、全球標準與公平定價，將決定此次醫療革命能否真正造福大眾。
（首圖來源：Pixabay）
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