再生醫療里程碑！科學家成功以 iPS 細胞治療帕金森氏症

日本京都大學團隊 17 日宣布，臨床實驗成功運用「誘導多能幹細胞」（iPS 細胞）衍生的神經細胞，改善部分帕金森氏症患者症狀，為再生醫學在神經退化性疾病治療領域邁出關鍵一步。論文刊登於《自然》（Nature）期刊。

這項研究由京都大學醫院與國立大學「iPS 細胞研究與應用中心」（CiRA）共同主導。團隊將 iPS 細胞培養成的神經細胞移植至帕金森氏症患者大腦。現階段結果，七位接受治療的患者，有四位症狀明顯改善。

帕金森氏症是種神經退化性疾病，大腦負責產生多巴胺的神經細胞逐漸凋亡，患者會出現顫抖、肌肉僵硬與行動遲緩等運動障礙。藥物雖可緩解，但無法根治。估計日本約有 29 萬名帕金森氏症患者。

iPS 細胞為體細胞（如皮膚或血液細胞）重新「編程」，有類似胚胎幹細胞的分化潛能，能轉成大部分細胞，包括神經細胞，且沒有胚胎幹細胞的倫理爭議。團隊將 iPS 細胞分化為「多巴胺神經元」，能分泌多巴胺，是帕金森氏症患者缺乏的重要神經細胞。移植後新細胞能彌補神經退化造成的功能缺損，有助恢復部分運動控制。

臨床實驗時間為 2018~2023 年，是全球首例以 iPS 細胞治療帕金森氏症的人體第一／二期臨床實驗。團隊將 500 萬至 1,000 萬個 iPS 細胞衍生的多巴胺神經元移植至七名年齡 50~69 歲患者大腦，並兩年追蹤觀察，以評估療效與安全性。七位患者皆未出現嚴重副作用，且移植後多巴胺濃度均有提升，四位運動功能明顯改善。團隊指出，年齡較輕、症狀較輕患者治療效果更明顯。

這項研究不僅是再生醫療重要里程碑，也為全球帕金森氏症患者帶來新希望。將來更大規模臨床實驗與長期追蹤，可望推動療法邁向常規醫療，並拓展至其他神經退化疾病。領導研究的高橋淳（Jun Takahashi）教授表示：「這項研究證明，細胞移植療法對帕金森氏症患者有實際療效，是再生醫療重大突破。希望將來能儘早運用這項技術造福更多患者。」