首款 AI 設計藥物衝刺三期臨床試驗，Rentosertib 會成為製藥業的轉捩點嗎？

在過去幾年中，製藥行業對人工智慧（AI）的投資已達到數十億美元，但至今尚未見到市場上推出的 AI 開發藥物。不過，這個情況可能即將改變。根據英矽智能（Insilico Medicine）的消息，首款由 AI 發現和設計的藥物 Rentosertib 預計將在未來 18 個月內進入第三期臨床試驗，這是尋求 FDA 批准的最後階段，且這個里程碑的達成速度將創下紀錄。

隨著2026年到來，製藥巨頭、風險投資公司和生技新創企業的AI投資、交易和合作將加速進行。OpenAI的首席執行長山姆·奧特曼（Sam Altman）也在AI藥物新創公司中投入超過1億美元。根據Precedence Research的預測，全球藥品行業在AI上的投資將在2026年達到25.1億美元，並在2034年增至164.9億美元。

在2025年初，對AI在藥物研發中能否產生重大影響的懷疑聲音逐漸消退。美國麻州波士頓東北大學的AI與生命科學主任薩繆爾·斯卡皮諾（Samuel Scarpino）表示：「我們現在確實看到AI在各個領域的應用。我不認為我們能指出一個明確的贏家，但它確實產生了很多價值。」

製藥巨頭禮來（Eli Lilly）在採用AI方面走在行業前列。該公司在2025年10月宣布與輝達（Nvidia）合作，建立一台強大的超級電腦，運行一個由超過1,000個超強晶片驅動的「AI工廠」，用於發現和測試數百萬種潛在藥物。禮來還與Insilico Medicine簽署了一項潛在價值1億美元的協議，利用該新創公司的AI平台共同識別和開發新療法。禮來的執行副總裁兼首席資訊長迪奧戈·勞（Diogo Rau）表示，該公司鼓勵每位員工將AI融入工作中。

儘管勞承認「市場上仍然存在大量炒作」，但他預測到2030年，AI發現的藥物將能上市。他表示：「AI在發現可以轉化為藥物的新分子方面表現得非常好。」

不到兩年時間進入人體試驗

儘管到2030年似乎是一個漫長的時間表，但考慮到開發新藥通常需要10到15年，且成本高達20億美元以上，這個時間框架並不算長。藥物進入人體試驗的過程至少需要4到5年，而90%的藥物候選者無法走到這一步。

這就是為什麼Insilico的Rentosertib引起如此多的關注──它在不到兩年的時間內進入人體試驗，這在行業中是驚人的速度。Insilico成立於2014年，總部位於波士頓和香港，創始人亞歷克斯·扎沃隆科夫（Alex Zhavoronkov）利用他共同開發的AI平台來取代動物測試。Rentosertib是其首個藥物候選者，旨在治療特發性肺纖維化，這是一種致命的慢性肺病，每年在美國造成約4萬人死亡。

2025年6月，該公司宣布Rentosertib在71名患者的第二期研究中改善了肺功能，且副作用較少，為開始更大規模的第三期試驗鋪平了道路。儘管該藥物仍有可能失敗，但斯卡皮諾表示：「我不想貶低這個成就。藥物開發的典型時間框架已經大幅縮短。這可能會改變遊戲規則。」

風險投資者對此結果寄予厚望。根據Pitchbook的報告，2025年前三季，風險投資者在AI藥物開發公司上投資了27億美元，儘管生技新創公司的整體投資有所放緩。這個資金差異顯示了「瘋狂的AI投資環境和投資者對AI整合能推動更高研發效率的信心」。

儘管藥物研究人員已經使用早期形式的AI數十年，但對於該技術加速研發能力的興奮始於2020年AlphaFold2的推出，這是一個由Google DeepMind和Isomorphic Labs開發的人工智慧系統，使得預測約2億生物分子的三維結構成為可能。其創建者在2024年獲得諾貝爾化學獎，該模型已被來自190個國家的200萬多人使用。

禮來的勞警告說，AI距離取代研究人員還有很長的路要走，儘管它將改變人類的角色。它在人體試驗中的作用也有限。他表示：「我們仍受到生物學運作所需時間的限制。臨床試驗仍然需要多年。」

奧特曼極挺AI藥物研發

儘管如此，根據金融時報旗下的Endpoints Signal對生物製藥工作者的最新調查，48%的受訪者表示自己是重度AI用戶。儘管只有15%的受訪者表示，AI在當前的研究和開發中做出了變革性工作，但有四分之三的人預計AI將在2030年前改變藥物發現過程；12%的人認為變化將在三年內到來。

AI在藥物研發中的最大支持者之一是奧特曼；這位OpenAI首席執行長三年前投資了1.8億美元以支持Retro Bio，該公司正與OpenAI合作開發能「逆轉與年齡相關的疾病」的藥物。Retro的雄心勃勃的目標是為健康人類的壽命增加十年，目前正在籌集10億美元的資金。該公司還即將在澳洲開始其開發的阿茲海默症藥物的首次人體試驗。

OpenAI還支持了Chai Discovery，該公司成立於一年前，於2025年12月完成1.3億美元的融資，將其估值翻倍至13億美元。該公司表示，其AI模型已經以高成功率生成類藥物分子。共同創始人兼首席執行長喬什·梅爾（Josh Meier）告訴彭博社：「回顧過去五到十年，對AI在藥物發現中的炒作非常多。今年是事情開始見效的一年。」