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突破性 RNA 療法:Fitusiran 獲 FDA 核准,血友病之治療將更便利

作者 |發布日期 2025 年 04 月 19 日 0:00 | 分類 生物科技 , 醫療科技

美國食品藥物管理局(FDA)近日批准一項嶄新血友病治療藥物──Fitusiran,這是一款首創的(first-in-class)「小干擾 RNA」(siRNA)療法,能透過降低「抗凝血酶」(antithrombin)而增強患者體內凝血能力,無論 A 型或 B 型血友病患皆適用。此突破性藥物將能提供患者更便利的治療選擇,並可望大幅降低患者的出血風險。 繼續閱讀..