基因療法商 Bluebird Bio 研發的乙型地中海型貧血(β thalassemia)候選藥物,獲得美國食品藥物管理局(FDA)的正面評價,Bluebird Bio 股價暴衝 21%,同業跟漲。
7日Bluebird大漲21.14%、收3.61美元。基因療法商Homology Medicines飆升24.72%、Sio Gene Therapies飆升21.97%;基因編輯商Verve Therapeutics飆升8.71%。
追蹤基因科技業者的ARK Genomic Revolution ETF,7日攀揚3.66%、收32.85美元。
Seeking Alpha、Fierce Pharma報導,Bluebird的一次性基因療法beti-cel,用於治療需要定期輸血的乙型地中海型貧血患者,FDA報告稱,臨床上展現實質功效。各種年齡和基因型的受試者,治療後大多無須輸血。三期臨床試驗的患者,平均39個月免於輸血。
FDA諮詢委員會將於6月9、10日召開會議,預料beti-cel療法可以輕鬆過關。FDA不必然遵循委員會決議,但是通常會這麼做。
然而,Bluebird的第二款基因療法eli-cel,鎖定大腦型腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy,CALD),是專供17歲以下青少年使用的一次性療法。此一技術有安全疑慮,67名受試者有3人出現骨髓增生不良症候群(myelodysplastic syndrom)。
儘管如此,Bluebird仍創下2014年以來的最劇烈的盤中漲勢,此一消息激勵基因療法商和基因編輯商股價齊揚。
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