全球最貴的藥!諾華基因療法單劑要價超過 210 萬美元

作者 | 發布日期 2019 年 05 月 27 日 14:40 | 分類 醫療科技 follow us in feedly


美國食品藥物管理局(FDA)24 日核准了一款全世界最昂貴的藥劑──諾華(Novartis)專為脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy,簡稱 SMA)開發的一次型基因療法「Zolgensma」,單劑要價高達 212.5 萬美元。

英國金融時報、華爾街日報、CNBC 等外電報導,Zolgensma 的售價是 Spark Therapeutics Inc. 旗下罕見遺傳型眼盲症基因療法「Luxturna」兩倍以上。Luxturna 售價為 85 萬美元,是全球第二昂貴的藥物。Spark 最近已被羅氏藥廠(Roche)購併。

諾華在 Zolgensma 獲得 FDA 核准後,立即宣布價格。此藥劑是治療遺傳型神經肌肉疾病的創新療法,這種疾病具有相當破壞性,肌肉會喪失機能,可能導致兒童在嬰兒時期就不幸死亡。Zolgensma 可修復基因,讓身體自動製造體內缺失的蛋白質。

諾華執行長萬思瀚(Vas Narasimhan)說,Zolgensma 是「歷史性的大躍進」,也是「一次性基因療法的重要里程碑」,且訂價僅 SMA 病患治療總成本的一半左右。根據諾華估計,SMA 患者若成長至 10 歲,所需的治療費用往往超過 400 萬美元。

相較之下,諾華對手 Biogen 販售的競爭藥物「Spinraza」,使用第一年費用為 75 萬美元。

哈佛格林健保(Harvard Pilgrim Health Care)醫療長 Michael Sherman 認為,以增加成本效益比(incremental cost-effectiveness ratio,ICER)來看,諾華的定價其實算合理。

不過,美國 2020 年總統大選將屆,政客如今對昂貴的藥價非常敏感。諾華為緩解市場疑慮,考慮讓保險業者把 Zolgensma 的成本分攤五年支付,且可簽署「以療效為基礎的藥品給付協議方案」(outcomes-based agreements),保險業者只需在藥物發揮療效後付款。

Zolgensma 的臨床試驗中,一開始接受投藥的患者年齡皆不到 2 歲,兩年後所有接受高劑量藥劑的患者全部存活,且不須仰賴永久呼吸器,四分之三患者可在沒有支撐下坐著至少 30 秒,有兩人甚至可以自行站立並行走。

諾華希望Zolgensma今年稍晚也能在歐盟、日本核准上市。

(本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載;首圖來源:Flickr/Corona Mejora Tu Vida CORONA CC BY 2.0)