基因編輯大突破，分子機器有解先天疾病

兩組科學家 25日披露新一代可編程分子機器，可無縫修復有機生物體基因編碼中微小但致命的錯誤。

法新社報導，這兩項技術若能整合運用，基因編輯的運用就可以更廣泛、更準確，也能為修復造成遺傳性失明、鐮刀型貧血、囊性纖維化等數千種疾病的基因突變帶來可能。

其中一個方法稱為鹼基編輯（base editing），這是直接對 DNA 進行「化學手術」，永久改變 DNA 上的錯誤片段，而不會影響到基因體階梯狀結構。

第二種技術則是修復 RNA（核糖核酸）上頭的錯誤。RNA 若出現異常，可能有害健康或導致死亡。

有關這兩種工具的研究，25 日同時發表在《自然》（Nature）與《科學》（Science）期刊，其中也刊載了以有疾病的人類細胞做實驗，證明兩種工具有效的內容。

領導鹼基編輯團隊的哈佛大學學者劉大衛（David Liu）表示：「這些分子機器要能派上用場，實際用於治療人類疾病，還得要做相當大的努力。」「但有個機器，是很重要的起點。」

（譯者：鄭詩韻；首圖來源：pixabay）