基因療法再突破，B 型血友病治療大躍進

基因療法再次引起注意，知名的新英格蘭醫學期刊（The New England Journal of Medicine）對於「B 型血友病」（Hemophilia B）的基因療法讚譽有加，稱之為重要里程碑，並高呼基因療法將再次復興。

霸榮（Barron’s）、華盛頓郵報報導，B 型血友病是 X 染色體出現基因突變，患者無法生產足夠的凝血因子。Spark Therapeutics 和輝瑞（Pfizer）攜手研發的 B 型血友病基因療法，利用無害的病毒，攜帶經過改良的基因，協助患者生產凝血因子。

研究者說，靜脈滴射一次 Spark 的基因療法藥物，病患就能製造足夠的凝血因子，避免過度出血。而且新療法讓患者幾乎不需要每週定期注射凝血因子，追蹤最久的一個患者顯示，一年半後仍然有效。

新英格蘭醫學期刊 6 日發文指出，這是基因療法復興的另一例證，也是 B 型血友病治療的里程碑，不過也強調需要更長期的追蹤，確認藥物安全有效。

Jefferies 分析師 Michael Yee 看好 Spark，目標價為 95 美元。市場憂慮 Spark 視網膜用藥未必能取得美國食品藥物管理局（FDA）許可，使得該公司股價自高點大跌 20%。Yee 認為眾人多慮了，應能順利通過。

（本文由 MoneyDJ新聞授權轉載；首圖來源：shutterstock）