血友病（hemophilia）為凝血功能缺失的遺傳疾病，患者身體的不同部位發生自發性出血，出血量取決於患者的嚴重程度，如果不妥善處理，可能會造成永久性傷害。最常見的血友病類型為凝血因子 VIII 缺失的 A 型，其次為凝血因子 IX 缺失的 B 型，僅 A 型的四分之一。根據美國血友病基金會估計，男性出生發生 A 型血友病機率高於女性，約五千分之一。
Leerink 投資銀行分析師 Joseph Schwartz 表示，未來每位血友病基因治療費用可能高達 150 萬美元，這使 BioMarin 藥廠、Spark Therapeutics（Spark）及 UniQure 等基因治療三雄，爭先恐後想成為第一個進入血友病基因治療市場的公司。
目前血友病基因療法的領先者為 UniQure 和 BioMarin。UniQure 研發的 B 型血友病基因療法 AMT-061 已完成第二期臨床試驗，該療法於 2017 年 10 月取得美國 FDA 的突破性療法認定（breakthrough therapy），預計今年第三季進行第三期臨床試驗，並預計 2020 年前，成為第一個上市的 B 型血友病基因療法。
BioMarin 研發的 A 型血友病基因療法為 Valrox（valoctocogene roxaparvovec），也於 2017 年 10 月取得美國 FDA 突破性療法認定，目前正在進行第三期臨床試驗。Schwartz 分析師預計 Valrox 於 2022 年取得美國上市許可，成為第一個上市的 A 型血友病基因療法，並可望於 2030 年達 45 億美元的高峰銷售額。
Spark 緊追在後，研發的 A 型血友病基因療法 SPK-8011 正進行第 1/2 期臨床試驗。Schwartz 分析師預計 SPK-8011 於 2022 年取得美國上市許可，並可望於 2030 年達 40 億美元銷售額。此外，Spark 也與 Pfizer 藥廠共同研發 B 型血友病基因療法 SPK-9001，也正進行第 1/2 期臨床試驗。Schwartz 分析師預測 SPK-9001 於 2027 年達到 10 億美元銷售額及 1 億 3,400 萬專利授權金。
（本文由 GeneOnline 授權轉載；首圖來源：shutterstock）
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