史上最貴,Zynteglo 細胞基因療法單劑要價 280 萬美元

作者 | 發布日期 2022 年 08 月 18 日 17:52 | 分類 生物科技 , 醫療科技 Telegram share ! follow us in feedly


美國食品藥物管理局(FDA)已核准世界最貴的藥劑,Zynteglo 為專門針對罕見遺傳性血液患者的一次性細胞基因療法,單次治療便耗資 280 萬美元。

Zynteglo 基因療法旨在幫助治療輸血依賴型的 β 地中海型貧血,這些患者得依靠定期輸血才能存活。其中基因治療是利用分子生物學,將標靶基因導入患者體內。首先採集患者骨髓幹細胞,之後再進行幹細胞基因改造、插入能產生功能性紅血球的基因,最後再將基因修飾後的幹細胞重新注入病患體內,一次性治療的效果有望持續一生。

臨床試驗發現 89% 的患者在接受治療後不用再接受輸血,只是基因治療也有風險。

雖說在 Zynteglo 的臨床試驗中並沒有發現嚴重的不良反應,但其他類似基因療法報告出現癌症病例。FDA 確實有注意到 Zynteglo 可能的癌症風險,並建議在接受基因治療後,對患者進行 15 年的觀察;不過 FDA 專家小組 6 月也認為療程帶來的益處超過任何潛在危害。

Zynteglo 是第三個進入美國市場的基因療法,也是第一個在美國獲得核准的細胞基因療法,只是 Zynteglo 也可能因為醫藥成本備受爭議,畢竟 Bluebird Bio 公司將 Zynteglo 的起始批發價定為 280 萬美元,成為美國市場上最昂貴的藥物。

而上一個最貴紀錄是 Novartis 專為脊髓性肌肉萎縮症(SMA)開發的一次型基因療法「Zolgensma」,單劑要價高達 212.5 萬美元。對此 Bluebird Bio 認為,必須結合成本與 β 地中海貧血患者的終生醫療保健成本,這種單一基因治療本質上是一種「治癒」方法,無需數十年的持續醫療護理。

Bluebird Bio 指出,美國輸血依賴型的 β 型地中海貧血患者的終生醫療費用可能高達 640 萬美元,每位患者每年的平均總醫療費用是普通人的 23 倍。預估美國大約有 1,300~1,500 人患有輸血依賴性 β 地中海貧血症。

只是這種高價位的一次性基因療法,也一直是健康保險公司的難題,Bluebird Bio 表示,如果 Zynteglo 在兩年內對患者失敗,將向保險公司償還高達 80% 的治療費用,但對於某些保險公司來說,這可能還不夠。

(首圖來源:shutterstock)