FDA 通過嚴重遺傳性皮膚病「泡泡龍」的基因療法

作者 YAP KUO | 發布日期 2023 年 07 月 02 日 0:00 | 分類會員專區 , 生物科技 , 醫療科技

「泡泡龍」是皮膚極脆弱、容易出現水皰及傷口的罕病，「營養失養型表皮分解水皰症」（dystrophic epidermolysis bullosa，DEB）類型最嚴重，嬰兒期就可能反覆出現水皰，導致傷口感染或消化道阻塞而營養不良致死。最近 FDA 通過治療這類水皰症的基因療法，能加速癒合傷口，減少細菌感染風險。