「老藥新用」(Drug repurposing)是將現行藥物用於治療其他疾病藥物研發策略。這不僅能加快研發速度、降低所需成本,並且可縮短進入臨床試驗時程,是很有效率的藥物開發途徑。最近,加拿大渥太華大學(University of Ottawa)科學家發現治療神經疾病漸凍症的藥物,有治療惡性腦瘤潛力,有機會老藥發展新用途。論文刊登於《幹細胞報導》(Stem Cell Reports)期刊。
膠質母細胞瘤(Glioblastoma multiforme,GBM)是最常見的惡性腦瘤。其癌細胞源自神經膠質細胞(glial cell),增長、擴散力強,導致病情易急速惡化。現行治療包括手術切除、放療和化療等。但由於其腫瘤形似「手指狀觸手」,會深入健康組織,手術難以完全清除癌細胞。殘存的癌細胞在術後很容易再次生長和擴散,最終導致癌症復發而危及患者生命。
「依達拉奉」(Edaravone)是一款已被美國食品和藥物管理局 FDA 核准,用於治療漸凍症的藥物。已知有清除自由基和抗發炎的作用,也會影響細胞基因表現。研究顯示,器官損傷時,依達拉奉會降低誘導型一氧化氮合成酶(iNOS)濃度,減緩炎症和組織損傷的惡化。由於 iNOS 是腦瘤癌幹細胞生長的關鍵因子,因此依達拉奉有機會透過降低表現而抑制癌幹細胞生長。
膠質母細胞瘤是種極致命疾病
領導本次發現的是渥太華大學疾病神經生物學講座教授 Arezu Jahani-Asl 博士。研究顯示,依達拉奉確實能抑制 GBM 癌症幹細胞生長,對正常神經幹細胞則無顯著影響。此外,依達拉奉還能使癌幹細胞對於放療所誘發的細胞死亡更為敏感。因此依達拉奉與放療聯合使用時,根除癌症幹細胞的效果更佳。由於癌症幹細胞正是導致腦瘤癌細胞抗藥性及復發的關鍵,抑制這些幹細胞生長有機會改善腦瘤療法。
Jahani-Asl 博士表示,針對腦癌幹細胞研發藥物,將對 GBM 治療產生重大影響。儘管癌症醫學的知識日新月異,但腦癌的治療卻尚未有突破性進展,許多被診斷為侵襲性腦癌的患者生存時間往往不到兩年。採取老藥新用的策略開發 GBM 藥物,可望大幅縮短研發時間,盡早為患者帶來「救命的療法」。
Jahani-Asl 博士補充:「GBM 是種極致命的疾病,對患者而言幾乎是被宣判死刑。我們的研究已獲得許多 GBM 患者家屬的支持和捐款,這反映了他們對改善治療的迫切期盼,令人深受感動。我們對未來也充滿希望,因為老藥新用相較於傳統新藥開發,將更有效率。」
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(首圖為示意圖,來源:Unsplash)