藥廠忙著做昂貴罕病藥，美國新藥中位數價格四年來超過倍增

美國藥價居高不下，成為重要政治話題，美國總統川普甚至為此喊出藥價的「最惠國待遇」，也就是要求藥廠在全球各國賣同一顆藥的價格不可以低於美國售價。美國藥價到底為何會恨天高，有很多結構因素，而藥廠熱中特別昂貴的罕病新藥，讓政治話題火上加油，因高貴的罕病藥讓讓美國新藥價格乍看直衝雲霄。

2024 年美國新藥的中位數竟然超過 37 萬美元，2021 年時新藥中位數價格才 18 萬美元，四年來新藥中位數價格飆漲超過一倍，顯然會成為政治攻防題材。2022 年時為 22.2 萬美元，2023 年為 30 萬美元。中位數價格大漲趨勢看起來沒有減緩跡象。

但這數據有很強的誤導性，因為拉高中位數的高價新藥，很多都是一般人根本一輩子都不可能需要的藥物。醫藥長足進步，一般人普通疾病藥物已大多完備，接下來開發的新藥，越來越是專精與小眾，甚至罕見疾病領域，越少人用藥，研發成本均攤下去就相對更高，定價也就更高。

另一方面，也是受到政府罕病藥物政策的影響，因此藥廠近年來積極開發罕病藥物，結果新藥大多都是高價罕病藥物，拉高整體中位數價格，但其實對一般人用藥來說，漲幅沒有那麼大。以 2024 年而言，新藥有 72% 都是預估美國病患少於 20 萬人的罕病藥物，2019 年僅 51%。

其他 28% 較多人會用得上的新藥，如必治妥施貴寶（Bristol Myers）思覺失調症用藥 Cobenfy，定價為每年 2.25 萬美元，比起嚇死人的新藥中位數價格親民許多。相對的，傑佛拉醫療（Zevra Therapeutics）遺傳性代謝疾病尼曼匹克症 C 型的新藥 Miplyffa，因美國病患僅 900 人，定價高達年費 102 萬美元。

美國醫藥產業抱怨，許多藥價數據，扭曲誇大藥價問題，且超高價罕病藥物，也可能因為價格太高無人問津，如輝瑞的血友病基因療法 Beqvez 定價達 350 萬美元，但是需求低迷，結果輝瑞下市。另一方面，許多時候藥價名目價格訂得恨天高，但個人根本付不起，都是由醫療保險公司支付，而實際上藥廠往往跟保險公司談高額折扣，真正支付的價格沒那麼高，只是要讓保戶覺得保險更划算。

無論如何，2024 年十大高價新藥，光是看定價就會讓人嚇得暫時停止呼吸，最貴的是果園醫療（Orchard Therapeutics）早發異染色性腦白質退化症的基因療法 lenmeldy，定價高達年費 425 萬美元。