已開發國家約有0.2%至2.4%的新生兒先天感染「巨細胞病毒」(Cytomegalovirus)，其中約一成發病，嚴重感染的死亡率達三成，即使治癒，九成可能會有發展遲緩、聽覺與視覺障礙、癲癇等後遺症。面對這項新生兒感染常見的原因，並非沒有藥物治療，而是不夠好，它們可以抑制病毒，但同樣也抑制了免疫系統。Chimerix 實驗中的 CMX001 不但與現有藥物具備同樣效用，還不會降低白血球數量，對於發病的新生兒與免疫力缺乏的病患都是福音。

除了新生兒發病後就比較危險外，根據美國疾病管制局的資料，50%至80% 40歲以上的美國人都感染巨細胞病毒，它同時也可以說是一種「終生潛伏病毒」，因為一旦感染終生存在，絕大部份人一生都不會發病，但只有在免疫力低下的時候才有可能因此生病，例如愛滋病患免疫系統功能不佳時。成人在免疫功能受到抑制時也可能發病，例如在進行骨髓時，必須先破壞受贈者的免疫系統，受贈者就會短暫進入沒有免疫功能的空窗期，巨細胞病毒便能趁機作怪。

毒性更少，不損免疫系統

現在，超過四分之三的人接受「更昔洛韋」(Ganciclovir)或第二代的「纈更昔洛韋」(Valganciclovir)治療巨細胞病毒感染，但只是在用藥期間抑制病毒的複製，並不是徹底根除它們，而且藥物同時也降低了白血球的數量，讓免疫系統更難對付它們。如果巨細胞病毒對這些第一線藥物產生抗性，是還有如「磷甲酸」(Foscarnet)與西多福韋(cidofovir)等第二線藥物，但它們傷腎。

不過近來有研究針對一款新藥 “CMX001″ 又名 Brincidofofovir 指出，它具有跟現行藥物一樣的效果，但毒性更少，也不會降低白血球數量，而且，有別於其他藥必須用注射的方式進入體內，CMX001 可以做成口服藥丸。這份刊登在新英格蘭醫學期刊的研究，主筆人 Francisco Marty 說，醫界早就認知到必須儘快找到新一代的藥品，而 CMX001 比現有的藥都要好。他帶領第二階段的臨床實驗，共有230名進行骨髓移植的病患加入，實驗結果服用 CMX001 患者僅有10%發生巨細胞病毒發病症狀，服用安慰劑的則為37%。

▲骨髓移植手術患者面臨巨細胞病毒肆虐問題。(Photo Credit: Wikimedia Commons)

他們緊接著將進行第三階段臨床實驗。與第二階段的差別在於，他們將不再等待骨髓移植手術完成10到14天，而是等待植入的骨髓穩定後便即刻投藥，因為 CMX001 已經證實不會影響白血球數量，也就不會影響免疫功能。第三階段實驗已獲得美國食品和藥物管理局核可進行。

疫苗也在實驗中

還有另外兩種對付巨細胞病毒的藥物目前也在臨床實驗階段。默克藥廠來自德商 AiCuris 的口服 Letermovir 目前也將進入第三階段臨床實驗；維諾(ViroPharma)的口服 Maribavir 目前正在第二階段。這兩種新藥與 CMX001 不同之處在於，CMX001 原本是拿來對付以天花為武器的生化恐怖主義，兩種新藥則是專門拿來對付 CMX001，這使得他們的應用範圍較為狹窄，一些免疫受損的病患通常罹患人類疱疹病毒第六型的併發症，兩種新藥就無法拿來治療。

除了治療，事前預防的疫苗也在實驗階段。Astellas Pharma 研發、Vical 參與的 TransVax 目前正在美國與歐洲進行第三階段，不過他們會有堅強的對手，包括英國的葛蘭素史克藥廠與法國的賽諾菲(Sanofi Pasteur)。