細胞裝進小球體，成為胰臟癌新剋星

治療癌症總是希望能只殺死癌細胞，盡可能減少對身體正常細胞的傷害，或是至少不要影響罹癌器官以外的細胞，不過傳統化療實在很難達到這樣的目標，美國新創醫藥公司 Nuvilex 發展新技術，利用包裹在纖維素小球體中的特殊細胞，讓它們相當於是砲兵的觀測員，引導藥物精確打擊，只在罹癌器官作用。

精確攻擊癌細胞

Nuvilex 的概念聽起來有如外星科技，不過其實也沒有那麼複雜，基本的想法是，化療藥物仍然以傳統的靜脈注射，只是注入的不是實際具有殺傷力的藥物本身，而是藥物的前驅物，只有當藥物的前驅物抵達目標器官時，才將它轉變為具有殺傷力的藥物，以殺死癌細胞，這麼一來，就可以達到精確打擊的目標了。

概念是很容易，但要如何讓藥物的前驅物到目標器官時自動轉變？這就需要 Nuvilex 所發展的包裹技術。

Nuvilex 先培養了許多特殊細胞，細胞內富含可將前驅物代謝為藥物的酵素，只要把這些細胞想辦法放在想打擊的罹癌器官之中，它們就可以擔任指揮藥物精確打擊的任務，唯一的問題是：外來細胞一放進人體內，就會遭受免疫系統攻擊而死亡。所以，必須先把它們包裹起來。

Nuvilex 開發纖維素成分的小球體，把特殊細胞包在球體內，纖維素球體上的孔洞，剛好能讓養分、氧氣、藥物流入，也能讓細胞代謝廢物流出，但是卻小到免疫細胞進不來，無法對這些特殊細胞產生免疫反應，也就不會攻擊這些特殊細胞，它們在纖維素「掩體」之中能安心工作。Nuvilex 將這些小球體稱為「包裹細胞」（Cell-in-a-Box）。

讓藥物在對的地方發揮功效

目前 Nuvilex 把這個技術應用在胰臟癌的治療上，選定的化療藥物為好克癌（Ifosfamide），好克癌本身就是一種前驅物，由靜脈注射，經血流到肝臟時，由肝細胞中一連串酵素代謝為活性化的 4-hydroxyifosfamide，才「啟動」其殺傷力。Nuvilex 把相關酵素植入特殊細胞，裝進纖維素小球體中，然後借助Ｘ光引導，將 300 個小球體植入胰臟癌病人的胰臟，接著一樣靜脈注射給予好克癌，好克癌一流到胰臟，就會受球體內的特殊細胞代謝活化，就近打擊癌細胞。

在臨床試驗中，結合包裹細胞與好克癌的新療法，與過去以健擇（Gemcitabine）注射治療的標準療法相較，病人的存活期中位數從 28 週延長到 44 週，1 年存活率從 18% 倍增為 36%，而且因為此療法使用的好克癌濃度較低，因此副作用也遠比傳統療法來得輕微。

罕病條款的獨佔優勢

由於胰臟癌屬於較罕見癌症，Nuvilex 認為其包裹細胞結合好克癌的新療法可以符合「罕病藥物」（ orphan drug ）條款，罕病藥物條款是為了鼓勵藥廠開發罕見疾病藥物所推出的特殊規定，一旦申請通過，在 7 到 10 年內，可享有市場獨佔權，迴避任何競爭，美國以外，歐盟、澳洲也有類似規定，歐盟的門檻為每萬人發生率少於 5 人的疾病可適用罕病藥物條款，美國則規定病患總數少於 20 萬人的疾病可適用罕病藥物條款。

獨佔市場將使藥廠能享受高額利潤，以對抗白血病、淋巴癌與自體免疫疾病藥物 Rituxan 而言，在罕病藥物條款的獨佔市場權保護下，估計保護期內總營收可達 1,500 億美元，利潤相當驚人，因此許多新創製藥公司在取得罕病藥物資格後，往往成為大藥廠購併對象，如美國藥廠 ViroPharma 的遺傳性血管水腫（Hereditary angioedema）藥物 Cinryze 獲得罕病藥物資格後，愛爾蘭藥廠 Shire 即以 42 億美元收購 ViroPharma ；賽諾菲（Sanofi）也因為同樣理由收購美國健贊（Genzyme）。

Nuvilex 若申請罕病藥物資格成功，也可能成為大藥廠購併對象，因此消息傳出後，股價受到激勵，10 月 13 日股價在 0.19 美元，14 日最高跳升至 0.22 美元，至 17 日股價開盤價 0.25 美元，短短幾天內漲幅達 3 成。

但 Nuvilex 也不只鑽研胰臟癌領域，而是打算進一步將包裹細胞的技術應用到各種癌症，若未來癌症都能如此精確打擊，或許有一天癌症開刀會成為過去式吧。