英國與瑞典將臨床試驗胎兒注入幹細胞療法

作者 | 發布日期 2015 年 10 月 19 日 8:00 | 分類 醫療科技 follow us in feedly
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幹細胞相關療法由於幹細胞來源問題爭議,因而發展速度受到相當的阻礙,不過 2016 年 1 月起,將開始一項幹細胞療法臨床試驗,而且還是將胎兒幹細胞用在胎兒身上。



這項臨床試驗將由瑞典卡羅琳醫學院(Karolinska Institute)主導,於英國最大兒科醫學中心大歐蒙街醫院(Great Ormond Street Hospital)進行,使用的胎兒幹細胞,將來自於人工流產胎兒,而治療的目標是先天性疾病成骨不全症、俗稱「玻璃娃娃」的患者。

玻璃娃娃發生率約 2.5 萬分之一,病因是先天遺傳因素造成第一型膠原纖維元不足或是有缺陷,膠原是結締組織主成分,提供骨骼必要的強度,膠原缺乏或有缺陷,造成骨骼脆弱容易骨折,彷彿一碰就碎的玻璃或陶瓷,因此得名,某幾型病患甚至在子宮內就會發生骨折,因此產前死亡率也不低,除此之外,全身還有許多其他缺陷。

此次臨床試驗計畫,打算在病童還在子宮中的階段,就先予以治療,用基因正常的幹細胞注入子宮中的患病胎兒,希望這些幹細胞能生成正常膠原,這些幹細胞將發展為正常的骨頭、軟骨與肌肉,減少骨折的次數。

 

越早注入幹細胞效果更好

試驗將分為三組,一組是在子宮中與出生後都各接受注入幹細胞療法,第二組只在出生後接受幹細胞注入,兩組各 15 人,對照組則無接受幹細胞療法,試驗將比較 3 組的骨折數量。首次子宮內注入幹細胞的時間將在 20 到 34 周時,這個時間生殖腺已經成熟,沒有幹細胞會取代胎兒本身生殖系統的風險,而胎兒免疫系統尚未發展完全,注入幹細胞應無成人器官移植的排斥風險。

臨床試驗小組認為,若能減少骨折數,將對患者有重大幫助,過去幹細胞移植曾對兒童患者有幫助,而越早注入幹細胞,尤其是在骨骼快速發展的胎兒時期,效果可能更好,先前曾有 2 例子宮內注入幹細胞的試驗個案,但是完整的正式臨床試驗將提供更有參考價值的資料。而此次臨床試驗若是成功,也可能為其他遺傳性疾病如裘馨氏肌肉失養症(Duchenne Muscular Dystrophy),與其他骨骼疾病開啟幹細胞治療的機會。

不過也有反對意見認為成骨不全症的症狀變化原本就難以預料,就算是同一家族的患者,狀況也會差別很大,臨床試驗很難判斷到底是因為患者本身狀況就比較好,還是幹細胞治療有效。無論如何,此項臨床試驗將於 2016 年 1 月開始,將募集參與試驗的病人 2 年。

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