血友病商機大,基因治療三雄誰能占先機?

作者 | 發布日期 2018 年 05 月 25 日 16:00 | 分類 生物科技 , 醫療科技 follow us in feedly

血友病(hemophilia)為凝血功能缺失的遺傳疾病,患者身體的不同部位發生自發性出血,出血量取決於患者的嚴重程度,如果不妥善處理,可能會造成永久性傷害。最常見的血友病類型為凝血因子 VIII 缺失的 A 型,其次為凝血因子 IX 缺失的 B 型,僅 A 型的四分之一。根據美國血友病基金會估計,男性出生發生 A 型血友病機率高於女性,約五千分之一。



Leerink 投資銀行分析師 Joseph Schwartz 表示,未來每位血友病基因治療費用可能高達 150 萬美元,這使 BioMarin 藥廠、Spark Therapeutics(Spark)及 UniQure 等基因治療三雄,爭先恐後想成為第一個進入血友病基因治療市場的公司。

目前血友病基因療法的領先者為 UniQure 和 BioMarin。UniQure 研發的 B 型血友病基因療法 AMT-061 已完成第二期臨床試驗,該療法於 2017 年 10 月取得美國 FDA 的突破性療法認定(breakthrough therapy),預計今年第三季進行第三期臨床試驗,並預計 2020 年前,成為第一個上市的 B 型血友病基因療法。

BioMarin 研發的 A 型血友病基因療法為 Valrox(valoctocogene roxaparvovec),也於 2017 年 10 月取得美國 FDA 突破性療法認定,目前正在進行第三期臨床試驗。Schwartz 分析師預計 Valrox 於 2022 年取得美國上市許可,成為第一個上市的 A 型血友病基因療法,並可望於 2030 年達 45 億美元的高峰銷售額。

Spark 緊追在後,研發的 A 型血友病基因療法 SPK-8011 正進行第 1/2 期臨床試驗。Schwartz 分析師預計 SPK-8011 於 2022 年取得美國上市許可,並可望於 2030 年達 40 億美元銷售額。此外,Spark 也與 Pfizer 藥廠共同研發 B 型血友病基因療法 SPK-9001,也正進行第 1/2 期臨床試驗。Schwartz 分析師預測 SPK-9001 於 2027 年達到 10 億美元銷售額及 1 億 3,400 萬專利授權金。

(本文由 GeneOnline 授權轉載;首圖來源:shutterstock)