再生醫學領頭羊：幹細胞精選 Top 5

幹細胞具有在早期生長和生長過程中，發展成許多不同細胞類型的潛力，例如肌肉細胞、紅血球或腦細胞。此外，在許多組織中，幹細胞更做為一種內部修復系統，只要人或動物存活，基本上幹細胞就能分化細胞其他細胞，以維持身體平衡。因此，許多科學家也不斷投入幹細胞研究，使得幹細胞成為再生醫學的領頭羊。因此，《基因線上》挑選 5 篇近期重要的幹細胞研究，與讀者分享。

1. 透過 CRISPR 將皮膚細胞重新編程為多功能幹細胞（pluripotent stem cells）

芬蘭赫爾辛基大學（University of Helsinki）研究團隊使用 CRISPR-cas9 活化細胞自身的基因表現，將皮膚細胞重新編程為多功能幹細胞。該方法利用 CRISPR-cas9 的鈍化版本，並不切割 DNA，而是標靶內源性 OCT4、OCT4、SOX2、KLF4、MYC 和 LIN28A 等相關啟動子，以及標靶胚胎基因體激活（embryo genome activation，EGA）的保守的 Alu-基序富集的近基因（EEA-基序），進而活化重新編程相關基因 NANOG 和 REX1 表現，而不改變基因體。該研究於今年 7 月 6 日刊登於《Nature Communication》。

2. 抗血癌藥物促進幹細胞釋放而修復吸菸性肺損傷

美國生理學學會指出，在香菸引起的肺損傷小鼠研究中，給予抗血癌藥物 Plerixafor 後，能促使更多的造血前驅細胞（hematopoietic progenitor cells，HPCs）從骨髓釋放到血液中，進而減少小鼠肺部的白血球和發炎，修復肺損傷。然而，仍需更多研究證實，Plerixafor 預防或減少吸菸引起的而治療慢性阻塞性肺病（chronic obstructive pulmonary disease，COPD）等併發症造成的損害。該研究於今年 7 月 5 日刊登於《American Journal of Physiology-Lung Cellular and Molecular Physiology》。

3. 幹細胞修復心臟衰竭功能

華盛頓大學醫學院研究團隊成功使用人類胚胎幹細胞來源的心肌細胞（human embryonic stem cell-derived cardiomyocytes）來醫治獼猴心臟衰竭。他們將 7.5 億個心肌細胞注射到獼猴梗塞且受損的心臟組織及周圍中。然後，他們發現獼猴的心臟梗塞處和受損處，會進行肌肉重新組織化，進而減少其受損的大小並恢復能恢復其心臟射血分數（ejection fraction，EF）。該研究於今年 7 月 2 日刊登於《Nature Biotechnology》。

4. 幹細胞可望治療巴金森氏症

中國科學院動物研究所研究團隊將源自胚胎幹細胞的多巴胺神經元移植到大腦後，改善了患有巴金森氏症的長尾獼猴運動能力。他們首先使用神經毒素在長尾獼猴中誘發巴金森氏症。然後，他們把幹細胞重新編程而生的多巴胺神經元，放入患病獼猴大腦的紋狀體區域，最後大部分的獼猴恢復期運動能力，而且能維持 24 個月，更重要的是，沒有免疫排斥反應或其他嚴重不良事件。該研究於今年 6 月 14 日刊登於《Stem Cell Reports》。

5. 控制幹細胞形成健康的脂肪

美國大學研究團隊在控制幹細胞分化成脂肪細胞時，發現一種沒有複製或分化的幹細胞，但它們表現出的基因表現模式類似於可轉變成脂肪細胞、軟骨細胞和成骨細胞的幹細胞，他們把它們稱為「淘氣細胞」（rogue cell）。此外，淘氣細胞儲存在脂肪組織中，平時處於休眠狀況，可被活化進而分化成脂肪細胞，以確保個體人脂肪平衡。未來他們進一步在小鼠模型中，尋找與休眠淘氣細胞有關的基因。該研究於今年 6 月 1 日刊登於《American Journal of Stem Cells 》。

雖然這 5 篇研究仍有許多需要近一步證實之處，但仍讓幹細胞研究更近一步，扮演再生醫學承先啟後的角色，進而增加人類福祉。

• Nature Communications;2018; 9 (1) DOI: 10.1038/s41467-018-05067-x
• American Journal of Physiology-Lung Cellular and Molecular Physiology; 2018; DOI: 10.1152/ajplung.00185.2018
• Nature Biotechnology;2018; DOI: 10.1038/nbt.4162
• Stem Cell Reports, 2018; DOI:10.1016/j.stemcr.2018.05.010
• Am J Stem Cells;2018 Jun 1;7(2):25-37.
• 11 of the Most Exciting Stem Cell Research and Studies Set to Revolutionize Healthcare

（本文由 GeneOnline 授權轉載；首圖來源：pixabay）