基因編輯重大突破！以 AI 設計 CRISPR 工具成功修改人類 DNA

AI 在醫學領域為人類解決一切問題，從識別異常心律到發現皮膚癌，現在美國新創 Profluence 發布一種名為 OpenCRISPR-1 的人工智慧衍生蛋白，並在 CRISPR 基因編輯系統中發揮作用，可用蛋白質切割 DNA 片段，並修復或替換基因，更宣稱取得重大成功。

Profluence 自 2022 年成立自美國加州柏克萊，團隊一直在研究利用 AI 產生自然界中未被發現的新蛋白質，並在本週發布一種名為 OpenCRISPR-1 的人工智慧衍生蛋白，能在 CRISPR 基因編輯系統中發揮作用，這項突破性成果已發布在預印本《bioRxiv》。

CRISPR 開發者在 2020 年獲得諾貝爾化學獎，目前做為一種農業工具，提高番茄的維生素 D 含量，更將樹木的開花時間從幾十年縮短到幾個月，其中 CRISPR 一直依靠自然界中發現的蛋白質來完成 DNA 切割工作，特別是最初源自細菌的 Cas9 蛋白來打開 DNA 鏈，以改變基因序列。

Profluence 團隊認為，AI 可以改進 CRISPR 基因編輯系統，因此從 400 萬個序列中縮減後，最終落在 OpenCRISPR-1，這種新蛋白質在測試中的表現與 Cas9 一樣，但對脫靶位點的影響降低 95%，意味著將更加精準，幾乎只在需要的地方起作用，甚至不會對 DNA 鏈造成任何損傷。

Profluence 採取一個不同尋常的做法，那就將其蛋白質提供給科學界，Profluence 副總裁暨基因編輯主管 Peter Cameron 表示，這是建構下一代基因藥物迭代過程的開始，鼓勵科學界對 OpenCRISPR-1 進行壓力測試，若發現特定應用的功能，期望尋求合作共同優化這些特性。

從表面來看，使用 AI 以任何方式改變 DNA 都會敲響警鐘，但 Profluence 認為，團隊只是利用 AI 來做其最擅長的事情，消化大量數據，再以最快速度得出結論，而且新技術將為常見疾病，帶來更快速精準的基因治療，而不是可疑的基因實驗。

Profluence 表示，團隊公開發布 OpenCRISPR-1，這是一種高性能的 AI 基因編輯工具，主要用來促進研究和商業應用中合乎道德的使用，目標是推動基因編輯界的創新和發展，為未滿足重大需求的患者帶來新的治療方法。