基因編輯技術進展迅速，除了最廣泛使用的 CRISPR-Cas9，如今出現名為「鹼基編輯」（base editing）的新一代科技。此工具比 CRISPR-Cas9 更精準，並成功治療早衰症（Progeria）小鼠。相關消息讓鹼基編輯商 Beam Therapeutics 兩週來大漲 34%。
14 日 Beam Therapeutics 衝高 13.66% 收 111.32 美元，創空前收盤高。和 Beam 去年 2 月 IPO（股票首次公開發行）價格的 17 美元相比，股價噴高 555%。
Barron’s 14 日報導，基因編輯技術在 6 日再現突破，科學家用鹼基編輯修復了早衰症小鼠的基因缺陷。早衰症會讓患者提早老化，患病孩童活不到成年。哈佛大學化學教授 David Liu表示：「（早衰症）病童的壽命中位數只有 14 歲。樂於見到一次性的早衰症療法，能直接修正病症根源，而非只是症狀治療。」不過研究者仍須證實，鹼基編輯適用於人類。
基因療法是如何治療疾病？人類 DNA 基因指令由四種鹼基組成，分別是 A、T、G、C。A 和 T、G 和 C 會組成鹼基對，在基因組（genome）內排列出 30 億組鹼基對。特定序列會替特定基因編碼，提供指令製造某種蛋白質。如果基因突變打亂序列，指令就會出錯，產生不同的蛋白質引發疾病。
目前最常用的基因編輯技術是 CRISPR-Cas9，此工具包含修剪 DNA 的蛋白質 Cas9、名為 Crispr 的 RNA。CRISPR-Cas9 能辨識 30 億組鹼基對的特定序列，加以結合後，可切斷 DNA 雙股螺旋。細胞會修補遭截開的 DNA，但過程常會出錯，往往會加入或刪去鹼基，可望讓錯誤基因失去活性。
鹼基編輯比 CRISPR-Cas9 更精準，基因疾病有 30% 是單一鹼基錯誤造成，鹼基編輯能交換 C 和 T 或 A 和 G，藉此修正問題，且不須修剪 DNA 螺旋。Beam 執行總裁 John Evans 說：「CRISPR-Cas 編輯技術只擅長切斷 DNA，無法控制切斷後的狀況。鹼基編輯可以替換單一鹼基，細胞可能不會發現變化」。鹼基編輯修正早衰症小鼠鹼基，從錯誤的 T 換成 C，效果卓著。相較之下，CRISPR-Cas 療效有限。
方舟投資（ARK Invest）公開資料顯示，旗下投資生技的 ETF「ARK Genomic Revolution ETF」，BEAM 為第 26 大持股（比重為 1.41%）。CRISPR-Cas9 業者 Crispr Therapeutics 為第 4 大持股（5.56%）、Intellia Therapeutics 為第 21 大持股（1.77%）、Editas Medicine 為第 27 大持股（1.34%）。
（本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載；首圖來源：shutterstock）
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