阿斯特捷利康注資 6,500 萬美元,加碼與 Isis 藥廠合作反股基因療法

作者 | 發布日期 2015 年 08 月 10 日 17:03 | 分類 生物科技 , 醫療科技 follow us in feedly
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美國 Isis 藥廠因為與伊斯蘭國(ISIS)同名的巧合而聞名,另一個出名事蹟是「冰桶挑戰」曾經讓它股價大漲,因為冰桶挑戰想要幫助的漸凍人,也就是肌萎縮性脊髓側索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS),正是 Isis 藥廠研究的領域之一。在醫藥界,Isis 藥廠以研發反股(Anti-Sense)RNA 基因療法聞名,各大藥廠相繼與之合作,包括英國藥廠阿斯特捷利康(AstraZeneca),2015 年 8 月,阿斯特捷利康再度加碼 6,500 萬美元。



人體基因執行時,先由 DNA 轉錄為單股的 RNA,之後再由 RNA 轉譯合成蛋白質,由這些蛋白質來產生基因所設計的作用,這條 RNA 攜帶著 DNA 的資訊,稱為訊息 RNA,若在轉譯之前,送入一條與訊息 RNA 的編碼剛好互相對應的 RNA,兩股 RNA 會結合在一起,讓訊息無法轉譯為蛋白質,這條相對應的 RNA 即稱為反股 RNA,這種辦法可以讓許多有缺陷的基因遭到遮蔽而無法表現,但又不用更改 DNA 本身,稱之為反股基因療法,可用於許多罕見遺傳性疾病與癌症等。

Isis 藥廠專研 RNA 相關技術,擁有 1,500 項專利,2004 年起與麻州生技製藥公司阿里拉姆製藥(Alnylam Pharmaceuticals)結盟合作,雙方並合資成立生技公司軒轅十四(Regulus Therapeutics),軒轅十四於 2012 年先後與阿斯特捷利康、生物基因艾迪克(Biogen Idec)展開合作。

Isis 也直接與生物基因艾迪克在多種藥物上進行合作,2012 年 4 月宣布為其開發脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,SMA) 藥物 ISIS-SMNRx,2012 年 6 月又宣布合作開發強直性肌肉失養症第一型(myotonic dystrophy type 1)的反股基因療法,2012 年 12 月又宣布擴大於神經肌肉疾病領域合作。至 2013 年 9 月,雙方再度宣布擴大合作,生物基因艾迪克將先支付 1 億美元前金給 Isis,之後視研究成果與進度支付每款藥物最高 2.2 億美元的尾款,合作期間長達 6 年。

此外,Isis 還與相當多全球大藥廠合作,如為羅氏大藥廠合作研發杭廷頓舞蹈症(Huntington’s disease)療法;為葛蘭素史克(GSK)開發家族性澱粉樣多發性神經病變(Familial Amyloidotic Polyneuropathy, FAP)藥物以及眼科用藥等;拜耳(Bayer)出資買下 Isis 抗凝血新藥  ISIS-FXI;為嬌生(Johnson & Johnson)旗下的詹森生技(Janssen Biotech)開發消化道自體免疫疾病的反股基因療法;為 Xenon 藥廠合作開發鐵調節素(Hepcidin)抑制劑,以治療慢性貧血;與健贊(Genzyme)共同開發家族性高膽固醇血症藥物 KYNAMRO,以及與抗生素藥廠 Achaogen 共同研發對抗具抗藥性腸內菌的抗生素 plazomicin 。

Isis 與阿斯特捷利康早在 2012 年 12 月起就開始合作,當時是研究癌症反股基因療法藥物 ISIS-STAT3Rx ,可對抗多種癌症,包括血液腫瘤如 B 細胞淋巴瘤,與實體腫瘤如肝癌等;2014 年 11 月,雙方宣布針對反股基因療法進一步策略性合作,將共同研究腫瘤、心血管疾病與代謝疾病領域;2015 年 8 月,雙方再度擴大合作協定,阿斯特捷利康將付給 Isis 高達 6,500 萬美元前金,之後隨著研究成果支付進度尾款,此次合作針對心血管、腎臟以及代謝領域。

阿斯特捷利康、羅氏、葛蘭素史克、拜耳、嬌生等舉足輕重的大藥廠一一投入反股基因療法,或許在不遠的未來,許多遺傳性疾病、癌症與許多難治疾病都可望有一線醫療曙光。

(首圖來源:阿斯特捷利康) 

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