癌症治療的新觀念：一藥可治多病、同病不一定同藥

傳統癌症治療的觀念是，不同種類的癌症就要用不同的藥物治療，肺癌有治療肺癌的藥物、乳癌有治療乳癌的藥物，各不相同；但是在此後基因體時代，癌症發生的部位對於治療用藥的選擇已經愈來愈不重要了，取而代之的是，究竟是哪一個關鍵基因突變而造成個別癌症的形成？對治療用藥的選擇有更決定性的影響。

在此觀念下，兩個分別為前列腺癌與乳癌的病患，若他們的腫瘤都具有相同的致癌基因突變，則可能會使用針對此突變而開發出來的同一種標靶藥物進行治療；此外，同樣罹患皮膚癌的兩個病人，如果他們的腫瘤所帶有的突變治癌基因並不相同，則必須使用不同的藥物治療。其實在醫療先進的國家，類似上述所提及的趨勢變化數已經愈來愈普遍了。而這樣的趨勢，也影響了未來癌症用藥的臨床試驗的設計。

嘗試由不同種類癌症的病患中篩選出具有相同致癌基因突變，並且給予相同標靶藥物治療的臨床試驗也被稱做籃子式的試驗（basket trial），因為這些臨床試驗的對象，並不侷限於某種特定的癌症病患，而是任何種類的癌症病患都可納入試驗。籃子式的試驗有機會將原本已在某種癌症使用的標靶藥物擴大使用到治療其他種類的癌症病患，也就是一藥可治多病。

而保護傘式的試驗（umbrella trial），則是針對一種特定癌症的病患，依病患腫瘤所具有的突變基因的不同而給予不同的標靶藥物治療。以美國國家癌症研究所出資執行的 ALCHEMIST（The Adjuvant Lung Cancer Enrichment Marker Identification and Sequencing Trials）臨床試驗為例，這是一個保護傘式的試驗，將檢驗約 6,000 到 8,000 名已接受過手術切除治療的初期肺癌病患，其腫瘤是否具有 EGFR 或 ALK 基因的突變，並依突變的種類給予相對應的標靶藥物──得舒緩（TARCEVA/erlotinib）或截克瘤（Xalkori/crizotinib），希望以此延長病人的壽命（註），也就是同病不一定同藥。

由於籃子式或保護傘式的臨床試驗需要更多醫院部門的合作，病人檢體的樣品準備與基因體核酸定序的成本高昂，目前這類型的臨床試驗執行的數目仍然不多；但隨著合作經驗的增加，核酸定序技術的進步與費用的降低，相信這類型的臨床試驗會愈來愈普遍。這類型的臨床試驗，對加速癌症標靶藥物的開發是革命性的進步，可能只要幾十例患者就能獲得 FDA 批准，加速藥物上市，癌症病患將能早日接受正確的標靶藥物治療。