美國馬里蘭大學醫學院（University of Maryland School of Medicine，UM SOM）的兒童心臟外科醫師，目前正與邁阿密大學跨領域幹細胞研究所（Interdisciplinary Stem Cell Institute）的科學家們共同進行一項臨床試驗。希望能以由成人骨髓中所分離出來的幹細胞治療罹患先天性左心發育不全症候群（HLHS）的嬰兒。
HLHS 會嚴重影響心臟將血液輸送到全身的功能，而且傳統的手術治療效果很有限，所以這一次科學家們希望藉助幹細胞的力量，增加病童們繼續活下去的機會。此次試驗能夠成功的前提是，注射入病童心臟肌肉的幹細胞能夠強化他們的右心室。因為右心室是病童心臟僅存的心室，希望更強壯的右心室可以肩負起原本左心室的工作，將血液有效率的輸送到病童的全身各處。
本次人體試驗所使用的幹細胞為由成人骨髓中所分離出來的間葉幹細胞（Mesenchymal Stem Cell，MSC），此細胞具有分化為許多種器官組織之組成細胞的能力。由於此細胞有抑制免疫反應的特徴，異體移植時不會有排斥發生，所以通常是由健康的成人骨髓分離出來，並於體外大量培養以備實驗或治療所需。
HLHS 是先天性心臟病中相當複雜的一種，病童的左心室因為發育不完全而沒有功能，所以將血液由心臟運送到肺臟以及身體其他部位的重責大任都由右心室扛下。如此沉重的負荷下，右心室很容易就會衰竭而導致幼兒的死亡。傳統的 HLHS 治療包括換心手術或是相當複雜的心臟重建手術，但病童的 5 年存活率也僅有 50 到 60%。
而此次的試驗，是在心臟重建手術的過程中將幹細胞注射入病童的心臟肌肉中，希望藉此促進心臟肌肉的生長。參與本次試驗的考修（Kaushal）醫師說：「前兩名年僅 4 個月大的的病童在接受過幹細胞治療後狀況都很良好。」而希文（Cicin）醫師說：「當我還是小兒科實習醫師時，第一個病患就是 HLHS 的病童，我非常了解此病症對於孩子以及其家屬是多麼大的折磨與痛苦。當我得知此次的臨床試驗，內心感到萬分激動也很期待會有好的結果。」
在成人的心臟病患身上，MSC 已經展現出非常優異的治癒能力。它能抑制心臟組織的發炎反應，降低結痂組織的形成；也能促進心臟血管的新生；還能促進心臟肌肉細胞與心臟幹細胞的生長。海爾（Hare）醫師說：「我們之前已經成功地運用 MSC 在成人體內，使受損的心臟肌肉再生，也很期待如此奇妙的事情可以在嬰兒身上發生。」由於年輕的個體還處於生長發育的階段，幹細胞在愈年輕的心臟發揮修復與再生的效果應該會愈好，所以相信此次的試驗結果會很樂觀。
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