美國食藥局批准首個基因療法,為白血病治療開啟新方向

作者 | 發布日期 2017 年 08 月 31 日 16:54 | 分類 生物科技 , 醫療科技 follow us in feedly

美國食品和藥物管理局(FDA)近日批准了美國首個基因療法,有望為癌症治療迎來新紀元,但這種療法的收費可不便宜,一次性治療費用約 47.5 萬美元(台幣約 1,440 萬元)。



由諾華集團(Novartis)推出的這種革命性療法叫「Kymriah」,是一種稱為 CAR-T 的免疫細胞療法,主要用來治療兒童、年輕人身上常見的前體 B 細胞急性淋巴性白血病(B-cell precursor ALL),在臨床實驗上已展現了難以置信的良好成效。

在針對患有急性淋巴細胞白血病兒童、年輕人的 63 次臨床實驗中,83% 接受治療的患者在 3 個月內癌症症狀就出現緩解,至 6 個月時,89% 受試患者仍舊存活,1 年時仍有 79% 存活。

這種療法主要是運用人體自身細胞來攻擊癌症,患者的 T 免疫細胞在提取並低溫冷凍後,會運到紐澤西州的諾華研究中心改造基因(CAR),再將細胞回輸至患者體內,改造後的 CAR-T 細胞會辨識出血癌細胞,並將其殺死。

根據美國國家癌症研究所(NCI)統計,每年診斷為急性淋巴細胞白血病的 20 歲以下患者約有 3,100 人,是兒童最常見的癌症類型。目前的治療方法包括化療、造血幹細胞移植,但每年仍有約 600 例年輕患者會復發。

美國食藥局局長,同時也是醫生的 Scott Gottlieb 在聲明中指出,使用基因、細胞的新治療技術將有助於改變人們的生活,也為過去一些難以治療的疾病帶來希望,「這種創新的技術具有改變醫學的潛力。」

▲ Kymriah。 (Source:Novartis

諾華表示,最快在一個月之後,就會在美國 20 家醫院開始提供 Kymriah 的治療選擇,最終全美將會有 32 家醫院提供這項治療,但僅限於對過去治療沒有反應,或是復發的 25 歲以下患者。

雖然這項基因療法已證明對患者有積極的作用,但對諾華來說,最大的問題還是如何縮短患者細胞在全國往來運送的時間。以目前的情況來看,從提取的那一刻算起,諾華平均得需要 22 天才能將基因改造後的細胞送至患者處。

這種一次性的治療方案費用約為 47.5 萬美元,但諾華強調,如果患者一個月內對治療沒有反應,將不會收取費用。

(首圖來源:shutterstock)