用 CRISPR 治療血液疾病,早期試驗結果展現積極成效

作者 | 發布日期 2019 年 12 月 03 日 20:51 | 分類 會員專區 , 生物科技 , 醫療科技 Telegram share ! follow us in feedly


瑞士 CRISPR Therapeutics 和福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)公布了正在進行的 CRISPR/Cas9 基因編輯療法 CTX001 的 1/2 臨床試驗結果,在兩位嚴重血色素病變(hemoglobinopathies)患者身上展現了積極的成效。