鐮刀型貧血治療現進展,多項 CRISPR 基因療法研究展現積極效果

作者 | 發布日期 2020 年 12 月 09 日 14:40 | 分類 生物科技 , 醫療科技 Telegram share ! follow us in feedly


瑞士 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 計畫運用 CRISPR/Cas9 基因編輯療法治療嚴重血色素病變(hemoglobinopathies)疾病的計畫有了進展,團隊在《新英格蘭醫學雜誌》新論文中描述了這項令人鼓舞的成果。

鐮刀型紅血球疾病(SCD)是一種遺傳性血液疾病,和 β 型海洋性貧血(TDT)相同都是因血紅蛋白異常引起,由於負責運送氧氣的血紅蛋白無法正常運作,患者往往必須長期仰賴輸血治療。

新研究中,Crispr Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 表示,一位 SDC 的患者和另一位 β 型海洋性貧血在接受基因編輯治療後,目前已將近一年多的時間都不需要輸血治療。

另一方面,《新英格蘭醫學雜誌》中由波士頓兒童醫院領導的相關研究也展現類似的成效。6 位 SDC 患者在接受實驗性基因治療後,追蹤的 7-29 個月期間發病率下降,甚至沒有出現與該疾病有關的健康標誌,該團隊正計畫將試驗擴大到全國其他 10 個地點。

儘管兩項研究手法有所不同,但它們的目標都是讓患者恢復產生胎兒血紅蛋白(Fetal hemoglobin),這種形式血紅蛋白能不受鐮狀細胞突變的影響。胎兒血紅蛋白通常會在出生後的幾個月內停止產生,但過去發現一些 SDC 患者具有能持續產生胎兒血紅蛋白的基因變異,這些人通常具有較輕甚至毫無症狀,實驗療法正是嘗試達到類似目的。

除了這兩項研究,美國生技公司 Beam Therapeutics 也在日前美國血液學會年會(ASH 2020)上公布了實驗室和小鼠數據,期望展現使用 CRISPR 實驗性療法治療 SDC 的安全性。

由於治療成本相當高, CRISPR Therapeutics 目前正在尋找降低成本和解決移植相關風險的方法,Beam 目前則與相關單位合作,希望找到一種毒性較小的方法來取代移植前的化療。

(首圖來源:shutterstock)