Crispr 基因編輯大革命!首次成功治療體內器官

作者 | 發布日期 2021 年 06 月 28 日 10:35 | 分類 生物科技 , 醫療科技 Telegram share ! follow us in feedly


美國新創企業利用 Crispr 基因編輯療法,成功治療第一批罹患罕見遺傳病「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」(transthyretin amyloidosis)患者,代表科學家已克服 Crispr 基因編輯療法,只能應用體外或眼睛細胞的挑戰。

由諾貝爾化學獎得主詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)與美國雷傑納隆(Regeneron)生技合作,共同創立的 Intellia Therapeutics,提供的早期試驗數據,利用 Crispr 基因編輯治療突破,治療「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」患者。

「轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病」是一種破壞性疾病,突變基因會導致人體肝細胞產生錯誤摺疊的蛋白質「轉甲狀腺素」(TTR),影響患者心臟和神經系統,縮短患者壽命,而 Crispr 臨床試驗治療的原理,主要是使一種突變基因減活。

Intellia Therapeutics 的首席執行長約翰·倫納德(John Leonard)表示,成功治療體內器官的結果,開啟未來 Crispr 基因編輯治療其他疾病的大門,且 Crispr 基因編輯的魅力在於可改變任何基因組,而這是 Crispr 第一次注入患者體內,並成功靶向基因。

負責第一階段實驗的英國倫敦大學學院(University College London)研究人員,將 Crispr 藥物注射到患者的血液中,發現 3 人肝臟幾乎停止產生有毒蛋白質,雖然要幾個月時間才能看到症狀減輕,但實驗證明短期副作用很少。相關研究成果發表於最新期《新英格蘭醫學期刊》。

(首圖來源:shutterstock)