FDA 通過嚴重遺傳性皮膚病「泡泡龍」的基因療法

作者 | 發布日期 2023 年 07 月 02 日 0:00 | 分類 會員專區 , 生物科技 , 醫療科技 line share Linkedin share follow us in feedly line share
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FDA 通過嚴重遺傳性皮膚病「泡泡龍」的基因療法

「泡泡龍」是皮膚極脆弱、容易出現水皰及傷口的罕病,「營養失養型表皮分解水皰症」(dystrophic epidermolysis bullosa,DEB)類型最嚴重,嬰兒期就可能反覆出現水皰,導致傷口感染或消化道阻塞而營養不良致死。最近 FDA 通過治療這類水皰症的基因療法,能加速癒合傷口,減少細菌感染風險。

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