攻克基因編輯安全難題，MIT 革新技術讓 DNA 修復精準度大幅提升

麻省理工學院（MIT）的研究人員最近在基因編輯技術上取得重大突破，顯著降低了「先導編輯」（prime editing）方法的錯誤率，這個技術有望用於治療多種遺傳疾病。先導編輯是一種基因編輯方法，能夠修復缺陷基因，使其正常運作，但過去存在一定風險，可能會引發不必要的基因變化。

MIT的科學家們透過改造驅動先導編輯的蛋白質，成功降低錯誤率。根據研究人員的說法，這一改進將使開發針對各種疾病的基因療法變得更容易。2006年諾貝爾生理學或醫學獎得主、麻省理工學院的名譽教授菲利普·夏普（Phillip Sharp）表示：「這篇論文概述了一種新的基因編輯方法，簡化了傳遞系統，並且不增加額外步驟，卻能實現更精確的編輯，並減少不必要的突變。」

研究團隊的最新成果顯示，先導編輯的錯誤率已從每七次編輯出現一次錯誤降低到每101次編輯出現一次錯誤，或在高精度模式下從每122次編輯一次錯誤降低到每543次編輯一次錯誤。這個進展使得基因編輯的安全性和有效性大幅提升。

這項研究的首席作者維卡什·喬漢（Vikash Chauhan）指出，這項技術在理論上可以用來解決數百種遺傳疾病，透過直接修正細胞和組織中的小突變來實現。與傳統的基因編輯技術相比，先導編輯不需要在目標DNA上進行雙鏈切割，而是使用改造過的Cas9蛋白僅切割一條互補鏈，進而在DNA序列中插入新的序列。

儘管目前的先導編輯技術已經比早期的基因療法工具更為先進，但仍然存在潛在的意外後果。MIT團隊的研究表明，透過利用Cas9蛋白的突變版本（稱為vPE），他們能夠進一步降低錯誤率，最終將錯誤率降低至原始值的六十分之一，這一成果在小鼠和人類細胞中進行了測試。

目前，MIT團隊正在進一步改進先導編輯的效率，並探索如何將這些編輯器有效地傳遞到特定的身體組織中，這一直是基因療法中的一大挑戰。研究人員希望其他實驗室能夠開始在其研究中使用這一新的先導編輯方法，這將對基因編輯的研究和應用產生深遠影響。

（首圖來源：Unsplash）