Mallinckrodt 人類皮膚替代物 StrataGraft 獲 RMAT 認定,加速上市時程

作者 | 發布日期 2017 年 07 月 25 日 7:16 | 分類 生物科技 , 醫療科技 follow us in feedly

英國製藥公司 Mallinckrodt plc 致力於為病情嚴重的患者開發先進的再生醫學療法,其研發的再生皮膚組織 StrataGraft,於 7 月 18 日獲美國 FDA 授予再生醫學先進療法認定(Regenerative Medicine Advanced Therapy,RMAT),是首批被 RMAT 認定的產品之一,該資格提供優先審查和或加速批准的可能性。



當燒燙傷深度影響到真皮層,即整個表皮和超過三分之二的真皮受到損壞,屬深部皮層燒傷(deep partial-thickness),傷口無法自行癒合而需要自體移植的植皮手術,而手術後會有供皮區及植皮區兩個傷口,後續仍需仔細照護與治療;另外,患者燒傷面積也會影響可移植的健康皮膚捐贈部位,這些皆反映出,人工皮膚等組織替代物仍是需要解決的缺口。

StrataGraft 是一款具有生物活性的皮膚全皮層製品,利用纖維母細胞(dermal fibroblast)與 NIKS 表皮角質細胞(epidermal keratinocytes)為基底,可模擬人體皮膚。不同於第一代產品,StrataGraft 可縫合、固定,並可在創傷表面保持完整性,為皮膚癒合過程提供關鍵的屏障功能。

2016 年底 Mallinckrodt 已開展一項開放、隨機、多國多中心的臨床 3 期試驗,以評估 StrataGraft 對於 deep partial-thickness 傷口,是否具刺激自體皮膚組織再生能力及安全性。該試驗對象為皮膚燒燙傷佔總體皮膚表面積 3%~49%、且因其完整皮層受熱損傷,經臨床指示需進行切除或自體皮膚移植的患者,於試驗進行後 3 個月將測量試驗結果,包含:

  • 以 StrataGraft 移植前後的治療部位面積百分比,並與自體皮膚移植進行對照。
  • 經 StrataGraft 治療後,傷口可自行完全癒合的受試者比例。

美國生物醫學先進研究與開發局(United States Biomedical Advanced Research and Development Authority,BARDA)已與 Mallinckrodt 簽立 5 年合約,合作執行 StrataGraft 的 3 期臨床試驗與開發。有 BARDA 支持,加上美國國防部的生物防禦計畫(Project Bioshield)的補助,兩項目共提供超過 7,780 萬美元,將用於完成 3 期臨床與後續項目推動。

美國 FDA 基於《21 世紀醫療法案》(21st Century Cures Act)提供 RMAT 的認定,旨在加速用於嚴重疾病再生醫學療法的開發及查驗登記進程。要獲得 RMAT 資格認定,必須在初步的臨床試驗結果,便可證明藥物對於疾病治療或是未滿足的醫療需求有積極的結果。

RMAT 須與 IND(新藥臨床試驗)或是對現有 IND 進行修正時,一同提交申請,FDA 不會要求必須提出主要數據,但必須說明包括對適應症的任何可用療法的簡要描述、研究設計、試驗族群和所採計的試驗終點,及對研究結果和統計分析的描述。截至今年 5 月,FDA 已收到 17 項 RMAT 認定申請,其中已有 4 項獲得認定資格。

TrendForce 分析師指出,再生醫學發展是醫療領域主要趨勢之一,若獲得 RMAT 資格認定的療法,最終被證明安全有效,通過審核後能確實應用於臨床治療,RMAT 認定的法規路徑將對再生醫學領域產生積極的影響。

對於加速細胞治療或其他再生醫學等先進療法的審核,繼日本法規大幅開放之後,美國 RMAT 資格認定也值得學習,反觀台灣於再生醫學的法規環境,雖貌似有逐步開放的趨勢,但仍缺乏明確管理規範,監管制度在一定程度上也限制再生醫學研發的進程,這也導致一些掌握先進技術的公司,正透過國際合作,選擇法規先進環境,例如日本等,使台灣逐步喪失在全球再生醫學佔有一席之地的機會。

(首圖來源:pixabay)