孤兒藥資格的濫用與美國 FDA 新政策的革新

美國 FDA「孤兒藥資格」（Orphan Drug Designation）是源自 Orphan Drug Act（ODA），乃美國國會基於保障在美國罹病人數低於 20 萬疾病的病患能有藥可醫治而提出的鼓勵措施，凡獲得孤兒藥資格新藥，給予臨床試驗支出抵稅和減免處方藥使用者費用（Prescription Drug User Fee），以及最後獲准上市，如果該藥廠可證明新藥比其他相同適應症療法的臨床效果更佳時，有機會獲得 7 年市場專屬期。