多種基因療法將核准上市,FDA 擬 7 月發布 6 項新指引

作者 | 發布日期 2018 年 07 月 03 日 7:45 | 分類 生物科技 , 醫療科技 follow us in feedly

隨著 2018 年 BIO 國際生技大會(BIO International Convention)進入尾聲,生物科技創新組織(Biotechnology Innovation Organization,Bio)總裁兼執行長 Jim Greenwood 採訪了美國食品藥物管理局(FDA)局長 Scott Gottlieb。



Gottlieb 表示:「目前已有數百種細胞和基因相關治療的臨床新藥正申請上市,並且預計 FDA 將在 2022 年之前,核准 40 種基因療法。毫無疑問,人們將能在不久的將來看到多種治癒性療法。如果我 5 年前就擔任局長,並且說我們可以能治癒一些像鐮狀細胞貧血(sickle cell anemia)等遺傳性血源性疾病,我想這會是不負責任的,但從現在開始算,在未來的十年內,我們確實能做到這一點。」

接著,Gottlieb 確實承認任何治療藥物都有風險,但他表示,隨著病毒當作載體的技術發展,使基因療法持續進步,這也顯示「產品創新導致臨床革命」。此外,很多基因治療的複雜性與產品相關,而與臨床無關。然而,在正常的藥物審查中,80% 與臨床有關,剩餘的 20% 則與化學製造與管制(Chemistry, Manufacturing and Controls,CMC)和產品有關。因為基因治療和細胞再生醫學完全相反,所以 FDA 必須對這些監管問題進行不同層面的思考。對此,FDA 預計於 7 月發布 6 項新的基因療法指引,為該療法提供「現代架構」,其中大多將專注產品相關問題,其餘重點則放在加速臨床終點。

Gottlieb 還在生物製劑評估和研究中心(Center for Biologics Evaluation and Research)宣布了一項名為「Interact」的新計畫,應用於細胞和再生治療的臨床前試驗、早期參與。也就是在新藥臨床試驗申請(Investigational New Drug,IND)之前,FDA 將建立早期參與的正式結構,能處理如何將產品帶入 IND 階段的事項、解決 CMC 問題及其他一些臨床開發問題。

Gottlieb 最後表示,生技產業應朝著細胞和基因療法持續生產的方向發展,以幫助研究級和商業級製造之間無縫接軌。2019 年 FDA 將編列大量預算,加強推動政府與持續生產相關的民間企業之間的合作。

(本文由 GeneOnline 授權轉載;首圖來源:pixabay

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