愛迪塔斯醫藥（Editas Medicine Inc）和 Allergan 即將展開美國首次的人體測試 CRISPR 基因編輯技術研究，嘗試治療導致失明的遺傳性眼疾。
據了解，此次目標是某些類型的萊伯氏先天性黑蒙症（LCA），這種疾病主要攻擊患者的視網膜，造成患者嚴重的視力損害，研究人員希望透過實驗性治療，為患者提供缺乏的健康基因版本。
美國國立衛生研究院（NIH）數據指出，LCA 是最常見的遺傳性失明原因之一，每 10 萬人就有 2~3 名新生兒受影響，且可能潛伏數代。當父母都帶有缺陷基因，患者從嬰兒時期便只能看到明亮的光線和模糊的形狀，最終往往失去全部視力。
研究計劃在今年秋季開始測試，實驗預計招募 18 名患者，包括 3 歲以上兒童和成人。
和已用來治療其他形式疾病的 Luxturna 基因療法類似，這次治療將使用 CRISPR 修正 DNA 突變，再直接注射至患者視網膜傳遞給光敏細胞。
CRISPR 是一種非常簡單的基因編輯方式，儘管新穎以至於風險尚未完全清楚，但吸引了許多科學家關注。研究人員認為，它具有改善基因缺陷造成疾病的潛力，而這些疾病多半尚無良好的方法可治療。
2018 年中國科學家賀建奎對胚胎進行的基因編輯曾引起軒然大波，儘管聲稱是為了免疫愛滋病病毒，但後續相關研究指出，受基因編輯的嬰兒有可能具較強的認知能力，但也可能壽命縮短。
不同於中國科學家直接編輯胚胎，此次實驗治療並不會影響下一代，因此在道德上較無疑慮，如果真能實際運用，對許多患者來說將是一大福音。
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