治療遺傳性失明,美國將首次嘗試於人體應用 CRISPR 技術

作者 | 發布日期 2019 年 08 月 01 日 18:21 | 分類 生物科技 , 醫療科技 Telegram share ! follow us in feedly


愛迪塔斯醫藥(Editas Medicine Inc)和 Allergan 即將展開美國首次的人體測試 CRISPR 基因編輯技術研究,嘗試治療導致失明的遺傳性眼疾。

據了解,此次目標是某些類型的萊伯氏先天性黑蒙症(LCA),這種疾病主要攻擊患者的視網膜,造成患者嚴重的視力損害,研究人員希望透過實驗性治療,為患者提供缺乏的健康基因版本。

美國國立衛生研究院(NIH)數據指出,LCA 是最常見的遺傳性失明原因之一,每 10 萬人就有 2~3 名新生兒受影響,且可能潛伏數代。當父母都帶有缺陷基因,患者從嬰兒時期便只能看到明亮的光線和模糊的形狀,最終往往失去全部視力。

研究計劃在今年秋季開始測試,實驗預計招募 18 名患者,包括 3 歲以上兒童和成人。

和已用來治療其他形式疾病的 Luxturna 基因療法類似,這次治療將使用 CRISPR 修正 DNA 突變,再直接注射至患者視網膜傳遞給光敏細胞。

CRISPR 是一種非常簡單的基因編輯方式,儘管新穎以至於風險尚未完全清楚,但吸引了許多科學家關注。研究人員認為,它具有改善基因缺陷造成疾病的潛力,而這些疾病多半尚無良好的方法可治療。

2018 年中國科學家賀建奎對胚胎進行的基因編輯曾引起軒然大波,儘管聲稱是為了免疫愛滋病病毒,但後續相關研究指出,受基因編輯的嬰兒有可能具較強的認知能力,但也可能壽命縮短。

不同於中國科學家直接編輯胚胎,此次實驗治療並不會影響下一代,因此在道德上較無疑慮,如果真能實際運用,對許多患者來說將是一大福音。

(首圖來源:pixabay

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