基因編輯大突破,分子機器有解先天疾病

作者 | 發布日期 2017 年 10 月 28 日 0:00 | 分類 生物科技 , 醫療科技 follow us in feedly

兩組科學家 25日披露新一代可編程分子機器,可無縫修復有機生物體基因編碼中微小但致命的錯誤。



法新社報導,這兩項技術若能整合運用,基因編輯的運用就可以更廣泛、更準確,也能為修復造成遺傳性失明、鐮刀型貧血、囊性纖維化等數千種疾病的基因突變帶來可能。

其中一個方法稱為鹼基編輯(base editing),這是直接對 DNA 進行「化學手術」,永久改變 DNA 上的錯誤片段,而不會影響到基因體階梯狀結構。

第二種技術則是修復 RNA(核糖核酸)上頭的錯誤。RNA 若出現異常,可能有害健康或導致死亡。

有關這兩種工具的研究,25 日同時發表在《自然》(Nature)與《科學》(Science)期刊,其中也刊載了以有疾病的人類細胞做實驗,證明兩種工具有效的內容。

領導鹼基編輯團隊的哈佛大學學者劉大衛(David Liu)表示:「這些分子機器要能派上用場,實際用於治療人類疾病,還得要做相當大的努力。」「但有個機器,是很重要的起點。」

(譯者:鄭詩韻;首圖來源:pixabay)