Tag Archives: 基因療法

貝佐斯砸錢力挺全球最大蛋白質資料庫，讓 AI 幫你「設計」下一款藥物？
作者 |發布日期 2025 年 11 月 22 日 10:30 |
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分類 AI 人工智慧 , 新創 , 生物科技

在生物技術領域，AI 的應用正迎來一場革命。由馬達尼（Ali Madani）創立的新創公司 Profluent，最近成功籌集了 1.06 億美元的風險投資，這筆資金由亞馬遜創辦人貝佐斯（Jeff Bezos）的Bezos Expeditions 和 Altimeter Capital 領投，這使得 Profluent 的總投資額達到 1.5 億美元，估值接近 10 億美元。

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改變一個分子，mRNA 疫苗效力大增、副作用降低
作者 |發布日期 2025 年 07 月 25 日 16:00 |
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分類 生物科技 , 醫療科技

賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）的科學家們在 18 日發表一項突破性研究，揭示了如何透過改變一種分子的結構來顯著提升 mRNA 疫苗的效果。這項研究利用了一種百年歷史的化學反應──曼尼希反應（Mannich reaction），成功地改造了運送 mRNA 的脂質奈米顆粒（LNPs），使其在減少副作用的同時，增強了疫苗的有效性，這一技術不僅適用於 COVID-19 疫苗，還對癌症治療和基因療法具有重要意義。 繼續閱讀..

血液關鍵因子「脂蛋白元 M」，幫助預防失明也能改善心血管健康
作者 |發布日期 2025 年 07 月 08 日 7:40 |
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分類 生物科技 , 醫療科技

高齡化社會的今日，與年齡有關的退化性疾病已是全球醫療大挑戰。美國華盛頓大學醫學院（Washington University School of Medicine in St. Louis）最新研究指出，名為「脂蛋白元 M」（apoM）的分子，可能同時與眼部病變及心臟血管功能有關，為預防視力退化與心臟衰竭提供全新治療策略，也揭開脂質代謝與細胞健康間關係頗深。論文 6 月底刊登於《Nature Communications》。 繼續閱讀..

脂肪代謝能力退化，可能是導致免疫力下降的關鍵
作者 |發布日期 2025 年 05 月 04 日 0:00 |
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分類 生物科技 , 醫療科技

年紀越大，感冒變得越慢痊癒，傷口癒合也更慢，這些現象其實是我們的免疫系統在走下坡。雖然免疫系統的老化一直是生物醫學研究的熱門領域，但造成免疫細胞「退化」的真正關鍵，至今仍有待釐清。最近，加州大學的科學家發現，脂質代謝過程的一個關鍵酵素──ELOVL2，可能正是免疫系統老化的重要成因之一。研究結果已發表在專注於老化研究的科學期刊《GeroScience》之上。 繼續閱讀..

科學家用 AI 模仿病毒蛋白結構，研發新基因治療平台
作者 |發布日期 2025 年 01 月 11 日 0:00 |
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分類 AI 人工智慧 , 生物科技 , 醫療科技

最近韓國與 2024 諾貝爾化學獎得主，華盛頓大學大衛‧貝克（David Baker）教授合作，用 AI 模仿病毒外殼蛋白結構，研發出能高效攜帶、運載核酸的藥物平台。除提升基因療法效率，也可望推動次世代疫苗及其他生物醫學創新。論文近日發表於國際知名科學期刊《自然》（Nature）。 繼續閱讀..

基因治療成功逆轉心臟衰竭，可望進入人體實驗
作者 |發布日期 2024 年 12 月 25 日 8:10 |
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分類 生物科技 , 醫療科技

高血壓、心肌梗塞等心血管疾病引發的心臟衰竭（heart failure），目前除心臟移植以外，尚無其他有效之療法。傳統治療多數只能減輕心臟負擔，以延緩病情惡化。然而，近期美國鹽湖城猶他大學（The University of Utah）的科學家開發了一項基因療法，展現令人振奮之逆轉心臟衰竭的潛力。論文 12 月發表於《再生醫學》（Regenerative Medicine）期刊。 繼續閱讀..

英國基因療法實驗成功，先天聽障女童的聽覺恢復
作者 |發布日期 2024 年 05 月 17 日 8:00 |
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分類 生物科技 , 醫療科技

英國國民保健署（National Health Service，NHS）公布，一名先天聽障女童接受基因治療後奇蹟似恢復聽力，象徵治療遺傳性耳聾新時代的來臨。女童珊蒂（Opal Sandy）僅 18 個月大，基因缺陷導致聽覺神經病變完全聽不到聲音，如今卻幾乎完全恢復聽力，且喜歡敲打物品發出聲音。 繼續閱讀..

美國 FDA 核准兩種鐮狀紅血球疾病基因療法
作者 |發布日期 2023 年 12 月 19 日 8:20 |
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分類 會員專區 , 生物科技 , 醫療科技

鐮狀紅血球疾病顧名思義，因為先天基因，使得紅血球不是正常的圓盤型，而是呈現鐮刀型，容易堵塞微血管，也容易破裂，導致各種身體問題以及貧血。在上古大地，瘧疾肆虐非洲、亞洲、地中海地區，瘧原蟲進入鐮形的血球，會容易導致血球破裂，使瘧原蟲無法繁殖，變異的血紅也不容易消化，因此對瘧疾有保護力，使得過去瘧疾流行地區有許多鐮狀紅血球基因流傳。 繼續閱讀..

FDA 通過嚴重遺傳性皮膚病「泡泡龍」的基因療法
作者 |發布日期 2023 年 07 月 02 日 0:00 |
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分類 會員專區 , 生物科技 , 醫療科技

「泡泡龍」是皮膚極脆弱、容易出現水皰及傷口的罕病，「營養失養型表皮分解水皰症」（dystrophic epidermolysis bullosa，DEB）類型最嚴重，嬰兒期就可能反覆出現水皰，導致傷口感染或消化道阻塞而營養不良致死。最近 FDA 通過治療這類水皰症的基因療法，能加速癒合傷口，減少細菌感染風險。
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「基因療法」能治癒嚴重血友病，歐盟正式核准
作者 |發布日期 2022 年 12 月 04 日 0:00 |
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分類 會員專區 , 生物科技 , 醫療科技

血友病（Hemophilia）患者血液「凝血因子」（coagulation factor）不足，會出現莫名瘀青、流鼻血、關節出血，甚至顱內出血致命，病情嚴重者需每週施打 2~3 次凝血因子，生活品質深受影響非常不便。8 月歐盟核准新血友病「基因療法」（gene therapy），一次性治療就能維持數年效果，患者有機會免除反覆注射針劑之不便。 繼續閱讀..